US FDA approves Vertex Pharma's triple combo cystic fibrosis treatment

12 月 20 日（路透社）- 美国食品和药物管理局已批准 Vertex Pharmaceuticals（VRTX.O）针对一种罕见且进展性遗传疾病的下一代治疗方案，该公司周五表示，进一步巩固了其在囊性纤维化市场的主导地位。

这家制药公司去年销售额接近 100 亿美元，对囊性纤维化的治疗产生了重大影响，将这种疾病的中位死亡年龄从约 30 岁转变为通过其药物（如其畅销药物 Trikafta）可控的病症。

这种每日一次的三联组合疗法，品牌名为 Alyftrek，已获批准用于治疗 6 岁及以上的患者。

囊性纤维化是一种遗传性疾病，缺乏一种蛋白质导致多种器官内盐和水的进出细胞流动不畅。

在肺部，它导致粘稠、厚重的粘液积聚，造成呼吸困难，并导致逐渐的肺损伤，最终可能导致死亡。

根据美国肺协会的数据，美国约有 4 万人患有囊性纤维化。

该公司尚未立即回应路透社关于定价和可用性的请求。