The second "billion-dollar molecule" has received BTD certification, and the value of the "true innovation" configuration of ABBISKO-B is highlighted

5 月 26 日，和譽-B(02256) 正式宣佈依帕戈替尼 (ABSK011) 獲納入突破性治療品種，擬用於治療既往接受過免疫檢查點抑制劑 (ICI) 和多靶點酪氨酸激酶抑制劑 (mTKI) 治療失敗的 FGF19 過表達晚期肝細胞癌患者。

這也是繼匹米替尼 (Pimicotinib/ABSK021) 之後，和譽第二款獲納入突破性療法的重磅品種。

作為全球首個針對 FGF19/FGFR4 信號通路異常激活的小分子抑制劑，ABSK-011 自 2023 年 ESMO 年會上首次亮相以來，便憑藉顯著的療效和相比其他 FGFR4 靶向藥更具依從性和經濟性優勢，廣受全球業界和市場關注。如今 ABSK-011 在國內順利獲納入突破性治療品種，也預示着其成為 “超十億美元分子” 的確定性正進一步提高，並存在潛在的重磅 BD 價值。

近日，正值三生製藥與輝瑞達成的一項總額高達 60.5 億美元的 “出海” 大單帶火了港股創新藥板塊，讓全球業界和市場目光聚焦於中國國產創新藥的同時，也讓投資者開始挖掘下一個具備重磅 BD 能力的稀缺標的，而手握兩款重磅 BTD 品種的和譽無疑值得高度關注。

“超十億美元分子” 確定性進一步提高

近年來，和譽醫藥聚焦腫瘤精準治療與免疫治療，覆蓋 EGFR、FGFR、CSF-1R，PMRT5 等熱門靶點，已建立了 19 條具有全球競爭力的差異化創新研發管線，其中多款在研創新藥都具有 “同類最優” 或 “全球首創” 潛力。有望成為全球 FGFR4 抑制劑同類 FIC 藥物的依帕戈替尼 (ABSK011) 無疑是其中的佼佼者。

據智通財經 APP 瞭解，公司在去年 ESMO 年會上發佈了依帕戈替尼用於治療曾經過治療的 aHCC 患者的安全 性和有效性的最新 I 期臨牀數據。數據顯示，依帕戈替尼 220mgBID 組在經 ICIs 和 mTKIs 治療的 FGF19 過表達肝細胞癌患者中展現出優異的有效性，其 ORR 達到 44.8%，mDOR 為 7.4 個月，mPFS 達到 5.5 個月，有效性表現在已遠超目前已上市及其他在研療法。

而在去年 6 月的 2024 ESMO GI 上，公司則發佈了該品種 220mg BID 與 Atezolizumab 聯用在治療 1/2L 患者中以 50% 的 ORR 數據，再度刷新針對經治肝細胞癌的在研新藥記錄。

特別值得注意的是，在之前接受過免疫檢查點抑制劑 (ICI) 治療的患者羣體中，和譽的此項聯合療法的療效同樣顯著且安全性良好，充分説明靶向 FGF19-FGFR4 這一新穎機制可能為肝癌帶來亟需的差異化治療手段，也進一步增強了依帕戈替尼聯用 PD-L1 衝擊一線治療的確定性。

市場之所以在 ABSK011 披露上述臨牀數據後對其保持持續高度關注，在於 FGFR4 這個靶點曾讓多家跨國藥企折戟沉沙。例如，諾華早期的候選藥物因嚴重骨骼毒性終止開發，Blueprint 公司的 BLU-554 也因療效未達預期暫停臨牀。在高門檻研發環境下，當前全球尚無 FGFR4 抑制劑獲批上市。

而和譽醫藥能後來居上，關鍵在於分子設計上的創新與突破。據悉，和譽研發團隊通過上千次實驗篩選出高選擇性化合物，成功避免了脱靶 FGFR1/2/3 帶來的副作用。因此依帕戈替尼憑藉其在競爭格局中的領先地位，目前已實現 “彎道超車”，有望成為首個治療 FGF19 過表達 HCC 患者的突破性藥物。

從市場角度來看，據 GlobalData 預測，到 2029 年，全球肝癌市場大約在 53 億美元左右，其中免疫療法約佔市場份額的 72.2%，達到 38 億美元。參考此前已上市的小分子激酶抑制劑索拉非尼，其針對肝癌適應症的 ORR 不到 20%，即便如此其在 2021 年全球銷售依然超過 5 億美元，側面反映出當前市場龐大的未滿足治療需求。

去年 12 月，CDE 批准公司開展依帕戈替尼 (ABSK011) 用於 HCC 患者的註冊性臨牀研究。此次僅時隔不到半年 ABSK011 便獲納入 CDE 突破性品種，意味着依帕戈替尼的創新價值獲國內權威機構高度認可，後續有望憑藉優異的有效性及安全性逆襲為 Global FIC/BIC，從而在海內外市場獲得更高的銷售上限，成為 “超十億美元分子” 確定性正進一步提高。

創新價值獲市場持續挖掘

在當前鼓勵和支持 “原創新藥” 的環境下，“真創新” 毫無疑問是衡量國內創新藥企差異化創新能力的重要指標之一。

而突破性療法認證正是檢驗一款新藥真創新力的重要指標。據智通財經 APP 瞭解，BTD 最初於 2020 年被 CDE 引入國內，其要旨集中於兩點：用於加快治療嚴重危及生命或嚴重影響生存質量的疾病新藥落地;針對適應症尚無有效治療手段或藥物，新藥較現階段治療手段具有足夠證明其臨牀優勢。簡言之，一款新藥想要獲得突破性療法，就一定要具備顯著的創新屬性和可靠的臨牀價值。

近年來，國內企業逐漸取代跨國製藥企業 (MNC) 成為 CDE 突破性療法新的主體，極大地提振了行業本土創新的信心。但從近年數據來看，突破性療法獲批主要集中在國內大型 Biopharma，鮮有 Biotech 企業的重磅品種連續獲批。

以 2024 年為例，2024 年 CDE 累計授予 91 款 (公示日受理號計) 藥物突破性療法，較 2023 年增長 32%。獲受理號數量前 30 家企業中，國內創新藥企數量達到 19 家，共獲受理號 52 個，佔比達到 57.14%。而在這 19 家國內創新藥企中，擁有 2 款及以上突破性療法藥物的 Biotech 企業不到 5 家。

由此側面印證了手握匹米替尼和依帕戈替尼兩款 BTD 重磅品種的和譽擁有顯著的創新價值和企業投資價值。

值得一提的是，與多數尚未盈利的 Biotech 企業不同，2024 年和譽已首次實現全年度盈利，產生了豐富的現金流，並通過 2024 年報業績傳達出持續性規模化的盈利預期。在持續多年的高研發投入下，和譽創新管線內有多款優質管線處於早期臨牀和臨牀前階段;核心產品方面，匹米替尼、依帕戈替尼、ABSK043 等核心管線的臨牀進展穩步推進，即將集中迎來商業化價值兑現期。

基於對自身 “創新 - 盈利” 正循環價值的認可，和譽管理層在近年來持續進行註銷式股票回購，用 “真金白銀” 回饋投資者的同時，向市場表達出對公司未來發展的強烈信心。今年 3 月 3 日，和譽董事會再次批准了公司動用 2 億港元在市場上購回股份。

智通財經 APP 數據顯示，今年年初至今，和譽管理層已累計回購 28 次，回購股數達 789.50 萬股，累計金額達到 5932.68 萬港元。

二級市場方面，雖然和譽股價近期受恒指大盤影響出現一定波動，但在 4 月 9 日觸底後，走出了一段持續反彈高走的行情。5 月 23 日盤中股價最高觸及 8.95 港元，一個半月以來區間累計最大漲幅達到 62.14%。

股價的快速反彈與持續高走，一方面説明和譽正經歷強勁的估值修復進程，另一方面也説明市場主力資金對基本面穩中向好、估值增長天花板更高的價值標的青睞有加。隨着醫藥板塊的估值修復行情逐漸展開，和譽有望成為後續投資者重要的資產配置標的。