Madrigal Receives Positive CHMP Opinion for Resmetirom (Rezdiffra™) for the Treatment of MASH with Moderate to Advanced Liver Fibrosis | MDGL Stock News

• 基于 resmetirom 的良好特征，包括关键的第三阶段 MAESTRO-NASH 试验的积极结果，给予积极推荐
• 预计欧洲委员会的决定将在 2025 年 8 月作出 ；如果获得批准，resmetirom 将成为欧盟首个用于 MASH 患者的药物。

宾夕法尼亚州康肖霍肯，2025 年 6 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MDGL），一家专注于为代谢功能障碍相关脂肪肝炎（MASH）提供新型治疗的生物制药公司，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药物委员会（CHMP）已采纳积极意见，推荐批准 resmetirom（Rezdiffra）用于治疗中度至重度肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人。预计欧洲委员会将在 8 月作出决定。

Madrigal 首席执行官 Bill Sibold 表示：“Madrigal 专注于在全球范围内领导对抗 MASH 的斗争。Resmetirom 是第一种在第三阶段试验中实现纤维化改善和 MASH 缓解的药物，也是第一种获得 FDA 批准用于 MASH 的药物，今天 CHMP 的积极意见代表了全球 MASH 社区的又一个历史性首次。MASH 是欧洲肝脏移植中增长最快的适应症，我们相信 resmetirom 有潜力满足对基础性、肝脏导向治疗的迫切未满足需求，以治疗这种严重疾病的患者。”

MASH 是导致肝脏相关死亡的主要原因，并且对全球医疗系统造成日益严重的负担。Resmetirom 是一种每日一次的口服肝脏导向 THR-β激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在原因。CHMP 的意见基于 resmetirom 的良好特征，包括关键的第三阶段 MAESTRO-NASH 试验的积极结果，该试验实现了纤维化减少和 MASH 缓解的主要终点。

德国洪堡大学医学中心和萨尔大学医学教授 Jörn M. Schattenberg 博士表示：“我对 CHMP 积极推荐批准 resmetirom 的意见感到鼓舞。在经过多年的临床研究和对 MASH 对患者及欧洲医疗系统负担的日益认识后，我们终于即将拥有一种针对基础疾病的批准治疗。重要的是，resmetirom 已经被纳入欧洲临床实践指南，为识别和监测非侵入性测试的患者提供了框架。如果获得批准，我相信该药物有潜力改变我 MASH 患者的治疗。”

美国食品药品监督管理局（FDA）于 2024 年 3 月为 Rezdiffra 在饮食和运动结合下治疗中度至重度肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人授予加速批准（符合 F2 至 F3 纤维化阶段）。对该适应症的持续批准可能取决于在正在进行的确认性试验中验证和描述临床益处。

关于 MASH

代谢功能障碍相关脂肪肝炎（MASH），以前称为非酒精性脂肪肝炎（NASH），是一种严重的肝脏疾病，可能进展为肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝脏移植和早逝。MASH 是女性肝脏移植的主要原因，也是美国所有肝脏移植的第二大原因，并且是欧洲肝脏移植中增长最快的适应症。

一旦患者进展到中度至重度肝纤维化的 MASH（符合 F2 至 F3 纤维化阶段），不良肝脏结果的风险会显著增加：这些患者的肝脏相关死亡风险比没有纤维化的患者高出 10-17 倍。那些进展到肝硬化的患者面临 42 倍的肝脏相关死亡风险，突显了在肝硬化并发症发展之前治疗 MASH 的必要性。MASH 也是心血管疾病的独立驱动因素，而心血管疾病是患者死亡的主要原因。

随着 MASH 疾病意识的提高和疾病流行率的增加，预计被诊断为中度至重度纤维化或代偿性 MASH 肝硬化（F2-F4c）的 MASH 患者数量将会增长。

关于 Rezdiffra

Rezdiffra 是一种每日一次的口服肝脏导向 THR-β激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在原因。它是美国首个获得批准用于治疗 MASH 的药物。在关键的第三阶段 MAESTRO-NASH 活检试验中，Rezdiffra 实现了纤维化改善和 MASH 缓解的主要终点，91% 的接受 100 毫克 Rezdiffra 治疗的患者经历了肝脏硬度的改善或稳定。在美国，Rezdiffra 与饮食和运动结合用于治疗中度至重度肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人（符合 F2 至 F3 纤维化阶段）。对该适应症的持续批准可能取决于在正在进行的确认性试验中验证和描述临床益处。

Rezdiffra 尚未在欧洲获得批准用于治疗中度至重度肝纤维化的 MASH 患者，也未在任何地区获得批准用于治疗肝硬化患者。正在进行的、已完全入组的 MAESTRO-NASH OUTCOMES 试验正在评估接受 Rezdiffra 与安慰剂治疗的代偿性 MASH 肝硬化患者的肝脏失代偿事件的进展。

什么是 Rezdiffra?

Rezdiffra 是一种处方药，与饮食和运动结合用于治疗中度至重度肝纤维化的非酒精性脂肪肝炎（NASH）成人，但不适用于肝硬化患者。

尚不清楚 Rezdiffra 在儿童（18 岁以下）中的安全性和有效性。

该指示基于 NASH 和肝脏瘢痕（纤维化）的改善而获得批准。目前正在进行研究以确认 Rezdiffra 的临床益处。

在服用 Rezdiffra 之前，请告知您的医疗服务提供者您所有的医疗状况，包括如果您：

• 除 NASH 外有任何肝脏问题。
• 有胆囊问题或被告知您有胆囊问题，包括胆结石。
• 怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否会对未出生的婴儿造成伤害。
• 哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 Rezdiffra 是否会进入您的母乳。如果您服用 Rezdiffra，请与您的医疗服务提供者讨论喂养婴儿的最佳方式。

告知您的医疗服务提供者您所服用的所有药物， 包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

• Rezdiffra 和其他药物可能会相互影响，导致副作用。Rezdiffra 可能会影响其他药物的作用，其他药物也可能影响 Rezdiffra 的作用。
• 特别告知您的医疗服务提供者如果您服用含有吉非贝齐的药物以帮助降低甘油三酯，或环孢素以抑制免疫系统，因为不建议在服用这些药物的患者中使用 Rezdiffra。
• 告知您的医疗服务提供者如果您正在服用如氯吡格雷等药物以稀释血液或他汀类药物以帮助降低胆固醇。
• 了解您所服用的药物。保持一份药物清单，以便在您获得新药物时向您的医疗服务提供者和药剂师展示。

Rezdiffra 可能有哪些副作用？

Rezdiffra 可能会引起严重的副作用，包括：

• 肝损伤（肝毒性）。如果您出现以下肝毒性的迹象或症状，请立即停止服用 Rezdiffra 并联系您的医疗服务提供者：疲劳、恶心、呕吐、发热、皮疹、皮肤或眼白变黄（黄疸）、上腹部或右上腹部疼痛或压痛。
• 胆囊问题。胆囊问题如胆结石、胆囊炎或因胆结石引起的胰腺炎可能会发生在 NASH 患者中，并可能在您服用 Rezdiffra 时发生。如果您出现这些情况的任何迹象或症状，包括恶心、呕吐、发热或严重且持续的腹部疼痛，请立即联系您的医疗服务提供者。疼痛可能会从腹部放射到背部，并且可能伴随或不伴随呕吐。

Rezdiffra 最常见的副作用包括： 腹泻、恶心、瘙痒、腹痛、呕吐、头晕、便秘。这些并不是 Rezdiffra 所有可能的副作用。如需更多信息，请咨询您的医疗服务提供者或药剂师。

如需有关副作用的医疗建议，请联系您的医生。您可以拨打 1-800-FDA-1088 或访问 www.fda.gov/medwatch 向 FDA 报告副作用。您也可以拨打 1-800-905-0324 向 Madrigal 报告副作用。

请参阅 Rezdiffra 的完整处方信息，包括患者信息。

关于 Madrigal

Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MDGL）是一家生物制药公司，专注于提供针对代谢功能障碍相关脂肪肝炎（MASH）的新型治疗药物，这是一种具有高度未满足医疗需求的肝病。Madrigal 的药物 Rezdiffra（resmetirom）是一种每日一次、口服、肝脏靶向的 THR-β激动剂，旨在针对 MASH 的关键潜在原因。Rezdiffra 是 FDA 批准的第一种也是唯一一种用于治疗中度至重度纤维化（相当于 F2 至 F3 阶段）MASH 的药物。正在进行的第三阶段结果试验正在评估 Rezdiffra 用于治疗代偿性 MASH 肝硬化（相当于 F4c 阶段）。有关更多信息，请访问 www.madrigalpharma.com。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》修订版的安全港条款所作的 “前瞻性声明”，包括与欧洲委员会预计的市场授权决定时间以及 resmetirom 作为欧洲 MASH 治疗潜在基础疗法的角色相关的声明。前瞻性声明受到多种风险和不确定性的影响，包括但不限于：前瞻性声明所依据的假设；获得和维持监管批准的风险，包括但不限于潜在的监管延迟或拒绝；新产品商业推出的挑战，特别是对于在 2024 年之前没有商业经验的公司；我们经营亏损的历史以及我们可能永远无法实现或维持盈利的可能性；与满足 Madrigal 临床试验目标相关的风险，包括但不限于 Madrigal 在患者数量（包括足够的安全数据库）、结果目标和/或时间目标方面实现入组目标的能力；入组的任何延迟或失败，以及不良安全事件的发生；与 Rezdiffra（resmetirom）作用机制相关的风险；市场对 Rezdiffra 的需求和接受度；可能无法筹集足够资金以按计划资助持续运营或以可接受的条款获得融资的潜在风险；我们偿还债务和遵守债务契约的能力；竞争试验的结果或趋势；未来顶线数据的时间或结果；我们防止和/或减轻网络攻击的能力；临床测试固有的不确定性；在受控临床试验之外的分析或评估的不确定性；以及适用于我们业务的法律法规的变化及我们遵守这些法律法规的能力。对前瞻性声明不应过度依赖，前瞻性声明仅在作出时有效。Madrigal 没有义务更新任何前瞻性声明，以反映作出日期之后的新信息、事件或情况，或反映意外事件的发生。有关这些风险和不确定性以及可能导致实际结果与所表达或暗示的结果显著不同的其他因素的更详细信息，请参阅 Madrigal 向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件。Madrigal 在其 2024 年 12 月 31 日结束的年度报告的第 10-K 表格的第 I 部分第 1A 项中更详细地讨论了这些风险和不确定性，并在 2025 年 2 月 26 日向 SEC 提交的文件中进行了更新。

投资者联系

Tina Ventura, IR@madrigalpharma.com

媒体联系

Christopher Frates, media@madrigalpharma.com