How the FDA Response on UX111 Is Shaping Ultragenyx Pharmaceutical's (RARE) Investment Narrative

• 在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 製藥公司宣佈其針對安傑爾曼綜合症的 GTX-102 的第三階段 Aspire 研究已完全招募 129 名參與者，同時收到了 FDA 針對其基因療法 UX111（針對 A 型聖菲利波綜合症）的完整回應信，指出需要重新提交的化學、製造和控制問題。
• 儘管 FDA 承認 UX111 的有效性數據積極，但現在的重點轉向解決製造方面的擔憂，同時在其他罕見疾病項目中，管道進展仍在繼續，並獲得了強大的社區支持。
• 我們現在將探討 FDA 對 UX111 的完整回應信可能如何影響 Ultragenyx 的投資敍述和未來的批准時間表。

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Ultragenyx 製藥投資敍述回顧

作為 Ultragenyx 製藥的股東，您需要對其將罕見疾病療法推向市場的能力充滿信心，尤其是像 UX111 這樣的基因療法。最近 FDA 對 UX111 的完整回應信為批准時間表帶來了額外的不確定性，但並未實質性改變主要的短期催化劑，即 GTX-102 的第三階段 Aspire 結果的待公佈情況，也沒有從根本上改變與後期項目執行相關的主要風險。

在最近的公告中，GTX-102 針對安傑爾曼綜合症的第三階段 Aspire 研究的完全招募是最相關的。這一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年獲得頂線結果，強化了管道驅動的催化劑，同時公司在處理 UX111 的監管反饋，突顯了與後期臨牀和監管執行相關的動力和持續風險。

然而，即使 Aspire 在推進，投資者也應意識到持續的財務虧損和高研發費用...

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Ultragenyx 製藥的前景預計到 2028 年將實現 13 億美元的收入和 1.406 億美元的收益。這需要 31.2% 的年收入增長率和從當前虧損的 5.496 億美元中增加 6.902 億美元的收益。

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探索其他視角

截至 2025 年 8 月的 RARE 收益與收入增長

兩位 Simply Wall St 社區成員估計 Ultragenyx 的公允價值在每股 87 美元到 471 美元之間。這種廣泛的意見分歧表明，監管障礙和持續虧損可能影響現金需求和未來增長，突顯了考慮多種觀點的重要性。

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