美众议院报告：去年 FDA 在批准阿尔茨海默氏症药物时存在不当行为

12 月 29 日周四，美国众议院民主党公布的一份新报告称，美国食品和药物管理局（FDA）在 2021 年批准其阿尔茨海默氏症治疗药物 Aduhelm 之前与研发该药品的百健公司（Biogen）“不恰当地” 合作，该机构正准备发布关于更多治疗该病症药物的决定。

该报告称，鉴于 FDA 对阿尔茨海默氏症的迫切医疗需求，FDA 与百健之间在该款药物批准之前的接触与合作是 “非典型的”，但并非 “违规的”。报告总结说，FDA 的行为 “引起了人们对 FDA 程序失误的严重担忧”。

美国 FDA 现在正在评估另外两种阿尔茨海默氏症药物，Biogen 和 Eisai Co.研发的 lecanemab 以及 Eli Lilly & Co.研发的 donanemab，以期在明年初获得批准。众议院的报告称：

FDA 必须迅速采取行动，确保其审查未来阿尔茨海默病治疗的药品不会导致对 FDA 审查的完整性产生同样的怀疑。

众议院监督和改革委员会主席 Carolyn Maloney 说：

我希望这些发现能敲响警钟，要求 FDA 改革其做法，并呼吁我的国会同事采取行动，继续监督制药行业，以确保他们不会让患者蒙受损失。

FDA 发言人表示，该机构全力配合调查：

我们的工作之一是经常与医药公司互动，以确保我们有足够的信息来为我们的监管决策提供信息。我们将继续这样做，因为这符合患者的最大利益。也就是说，该机构已经开始实施符合国会建议的改革。

这项由民主党领导的众议院监督和改革委员会进行的调查耗时 18 个月。调查称，FDA 和百健的会议、电话或实质性电子邮件数量 “非典型”——一年中至少有 115 次 ——虽然百健正准备为其药物寻求批准，但其中至少有 66 次交流没有得到适当的记录。 该委员会还发现，FDA 和该公司在为外部顾问准备的文件上密切合作——合作如此紧密，以至于百健提交的文件中至少有一段是由 FDA 官员撰写的。

Aduhelm 是第一个被批准用于治疗早期阿尔茨海默病患者的药物，它可能能够减缓这种疾病。

委员会发现 FDA 和百健为 Aduhelm 贴上了一个广泛的标签，表明它适用于所有阿尔茨海默氏症患者，尽管临床试验仅限于一小部分患者。后来该药物的适应症标签缩小了。

众议院获得的百健内部文件显示，该公司为 Aduhelm 设定了每年 5.6 万美元的 “不合理的高价”，因为它想要一款创造历史的 “重磅炸弹”，以 “将 Aduhelm 确立为有史以来最顶级的上市药物之一”，如此高的价格会给医疗保险和患者带来负担。后来，百健将该药品的定价腰斩。

调查称，百健公司准备花费高达数十亿美元——是其开发药物花费的两倍半以上——用于积极的营销，以应对人们对 Aduhelm 是否物有所值的预期 “抵制”。该活动计划针对医生、患者、倡导团体、保险公司、政策制定者和社区。