After hours, Sarepta surged over 33%! Its DMD gene therapy Elevidys approved for expanded indications
美國食品藥品管理局（FDA）批准 Sarepta 與羅氏聯合開發的基因療法 Elevidys 擴展適應症，將年齡至少為 4 歲的杜氏肌營養不良（DMD）患者納入其中。Sarepta 股價盤後漲超 33%。Elevidys 是一款重組基因療法，可以對不可行走的 DMD 患者產生臨牀益處。Sarepta 將進行隨機對照試驗以驗證和確認 Elevidys 在患者中的臨牀效果。
S 智通財經 APP 獲悉，生物技術公司 Sarepta Therapeutics(SRPT.US) 週四美股盤後大漲超 33%。消息面上，美國食品藥品管理局 (FDA) 批准 Sarepta 與羅氏聯合開發的基因療法 Elevidys 擴展適應症，將年齡至少為 4 歲的杜氏肌營養不良 (DMD) 患者納入其中。FDA 對可行走的患者授予了傳統批准，對於不可行走的患者則授予加速批准。對不可行走 DMD 患者的持續批准取決於後續驗證性試驗的結果。
根據加速批准途徑，Sarepta 承諾進行並提交一項隨機對照試驗的結果，以驗證和確認 Elevidys 在不可行走 DMD 患者中的臨牀益處。ENVISION(SRP-9001-303) 試驗正在進行中，這是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期研究，該試驗針對不可行走和年齡較大的可行走 DMD 患者，旨在作為這一上市後要求的驗證試驗。
資料顯示，去年 6 月，Elevidys 作為全球首款杜氏肌營養不良 (DMD) 的一次性基因療法獲得美國 FDA 批准上市，用於治療 4-5 歲可獨立行走的 DMD 患童。
Elevidys 是一款重組基因療法，將表達微抗肌萎縮蛋白 (micro-dystrophin) 的轉基因包裝在 AAV 病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類型 DMD 致病基因變異的患者生效。羅氏在 2019 年與 Sarepta 達成 28.5 億美元的研發合作，共同開發這一基因療法。
