CAR-T welcomes the DeepSeek moment

通用型 CAR-T 在實現技術突破後，又迎來投融資、支付環境的轉暖。

在細胞治療領域，一場類似 DeepSeek 的變革正在發生，科濟藥業以連續節點性進展推動 CAR-T 轉向高效率低成本模式。

2 月 25 日，科濟藥業宣佈與珠海軟銀合作，共同投資通用型 CAR-T Biotech 優愷澤，投資後科濟藥業仍擁有 92% 的股權，對優愷澤具有控制權。

根據協議條款計算，優愷澤估值 10 億元，其管線資產為通用型 BCMA CAR-T 和通用型 CD19/CD20 CAR-T。需要注意的是，這兩條管線均處於早期階段，幾乎沒有臨牀數據，權益限定為中國內地，適應證限定為血液瘤（CD19/CD20 CAR-T 還針對自免適應證，但本次項目中不涉及），卻能獲得軟銀系資本如此高的估值。

這標誌着 CAR-T 投融資轉暖。

一切都是技術突破後水到渠成的結果。2024 年 11 月初，科濟藥業通用型 CAR-T CT0590 研究者發起的臨牀試驗（IIT）數據在 ASH 年會上驚豔亮相，2 例完全緩解的患者均實現了 20 個月及以上的持久緩解，這在以往通用型 CAR-T 的報道中是沒有先例的。

突破技術瓶頸後，科濟藥業進入加速進化階段，推出升級版 THANK-u Plus™平台，基於此平台開發的通用型 CAR-T 臨牀數據更為驚豔。同時，科濟藥業通用型 CAR-T 管線數量大擴容，目前已經超過自體 CAR-T 管線數量。

此外，中國內地高值藥品的支付環境也出現轉機，CAR-T 有望納入今年 9 月落地的醫保丙類目錄。

多重因素共振，天價細胞療法的邏輯有望重塑，通用型 CAR-T 將用更低的成本，帶給患者不遜於甚至超越自體 CAR-T 的臨牀獲益。

01 風向標

據醫藥魔方、Evaluate Pharma 數據，2024 年中國創新藥企 CAR-T 管線數量約佔全球一半。科濟藥業在通用型 CAR-T 療效持久性上的突破，也代表中國企業處於細胞療法創新最前沿。

軟銀中國資本不僅在信息技術領域有着封神級投資，而且還重倉醫療健康，是推動中國生物醫藥早期創新的重要力量。

雙方牽手備受關注。

2 月 25 日，科濟藥業宣佈與珠海橫琴軟銀欣創股權投資管理企業（有限合夥）旗下管理的基金計劃達成協議，共同投資優愷澤生物醫藥（上海）有限公司，這是一家在中國專注於利用通用型 CAR-T 細胞療法治療血液瘤的 Biotech。

根據協議條款，優愷澤獲得治療多發性骨髓瘤、漿細胞白血病的通用型 BCMA CAR-T 細胞產品以及治療 B 細胞腫瘤的通用型 CD19/CD20 CAR-T 細胞產品在中國內地的研發、生產與商業化的獨家權利。珠海軟銀旗下的基金計劃以 0.8 億元認購優愷澤的新增註冊資本，從而持有優愷澤交易完成後註冊資本的 8%，科濟藥業於優愷澤的權益將由 100% 攤薄至 92%。

在投資者交流會上，科濟藥業董事會主席李宗海博士表示：珠海軟銀是一家業績卓著的風險投資公司，我們很高興能與之合作。通用型 CAR-T 將有望廣泛用於血液腫瘤，實體瘤及自身免疫性疾病等，科濟藥業希望通過構建開放協同的生態模式，推動更多創新產品落地。

軟銀中國資本合夥人江敏表達了對科濟藥業在全球 CAR-T 細胞治療領域內領先地位的肯定，通用型 CAR-T 產品作為創新的治療方案，展現了巨大的潛力和優勢，期待未來能夠帶來更多獲益。

本次合作具有風向標意義。

一是推動國內通用型 CAR-T 技術與資本的融合。

科濟藥業引入珠海軟銀，為推進通用型 CAR-T 管線在中國內地的研發、生產與商業化打下堅實基礎。在國內工程師紅利充足 + 醫生患者資源豐富 + 臨牀試驗推進高效的背景下，本次投融資助推高性價比創新，對高潛力早期管線進行專門的資源配置，使得企業以更快速度、更低成本推進新藥上市，在其專業領域保持領先地位。

同時，科濟藥業保留上述兩款 CAR-T 的海外權益，未來仍有國際化 BD 的機會。

二是 CAR-T 估值和投融資價值正在回升。

據 2024 年 8 月 Nature biotechnology 一篇名為《Bio tech financing: darkest before the dawn》的文章統計，2024 年前 8 月，全球 CGT 領域共發生 16 筆交易，總金額僅 5 億美元，而在 2021 年 CGT 賽道的巔峯時刻，共發生 121 筆交易，涉及金額高達 82 億美元。國內 CGT 領域投融資也很寡淡，熱度遠不如 ADC。

本次優愷澤作為一級市場 Biotech，憑藉臨牀數據尚少的兩條早期管線血液瘤適應證的國內權益，即享有 10 億人民幣估值，給予行業一個正向的價值錨定。

隨着通用型 CAR-T 成藥及商業化前景的逐步明朗，時來天地皆同力，CAR-T 行業回暖也正在發生。

02 加速期

CAR-T 迎接 DeepSeek 時刻的底層邏輯，在於核心技術實現突破，從而峯迴路轉，豁然開朗。

既往通用型 CAR-T 產品效果不佳的核心原因，是沒有完全解決宿主抗移植物反應（HvGR）問題，導致產品在輸入患者體內後療效持久性較差。

國內 Biotech 經過在通用型 CAR-T 領域的苦心耕耘和持久探索，終在解決 HvGR 這一核心問題上取得突破，並持續讀出積極的臨牀數據。

科濟藥業 CT0590 是一種通用型雙靶點 CAR-T 細胞療法，採用 THANK-uCAR®技術，靶向 BCMA 和 NKG2A，對 TRAC/B2M/NKG2A 的三重敲除，以避免 HvGR。在 2024 年 12 月 ASH 年會上，CT0590 關於持久性的 IIT 數據受到萬眾矚目。初步結果表明，科濟藥業通用型 CAR-T 療法具有可控的安全性，同時具有和自體 CAR-T 相當，甚至更好的療效持久性。

輕舟已過萬重山。

科濟藥業迅速把原創的 THANK-uCAR®通用型 CAR-T 技術，升級到 THANK-u Plus™平台，以克服 NKG2A 表達水平對療效可能的影響。在不同 NKG2A 表達水平 NK 細胞的存在下，THANK-u Plus™均可持續擴增，並且擴增水平較 THANK-uCAR®顯著提升。動物實驗顯示，THANK-u Plus™在 NK 細胞存在下的抗腫瘤療效顯著優於 THANK-uCAR®。在此平台下的通用型 BCMA 或 CD19/CD20 雙靶 CAR-T 在 NK 細胞存在時都顯示出極強的抗腫瘤療效，表明該平台可廣泛用於多種通用型 CAR-T 細胞的研製。

2 月 10 日，科濟藥業宣佈，基於 THANK-u Plus™平台開發的通用型 BCMA CAR-T，其首例入組患者的第 28 天訪視療效評估為嚴格意義上的完全緩解（sCR）和微小殘留病（MRD）陰性。

該患者為復發/難治性多發性骨髓瘤 IgA-λ型（R-ISS 分期 II 期），既往曾經接受過 3 線聯合藥物治療和自體造血幹細胞移植，末次治療後疾病進展，隨後入組臨牀試驗。患者接受臨牀試驗方案中的最低劑量組的 CAR-T 細胞輸注後發生 1 級 CRS，予以退熱、託珠單抗治療後恢復，未見 ICANS 和其他 CAR-T 治療免疫相關不良反應，整體安全性良好。

最低劑量即對末線病人實現 sCR，並且觀察到 CAR-T 擴增。

優愷澤兩條通用型 CAR-T 管線均基於 THANK-u Plus™平台開發。

平台升級的同時，科濟藥業通用型 CAR-T 管線數量也迅速超過自體 CAR-T，催化劑紛至沓來。

1 月 13 日，科濟藥業宣佈通用型 CD19/CD20 CAR-T 產品完成 IIT 首例受試者給藥，其基於 THANK-u Plus™平台，計劃用於治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病，具有 BIC 潛力。CD19、CD20 均為 CAR-T 細胞針對 B 細胞惡性腫瘤的有效靶標，雙靶點 CAR-T 細胞療法具有完全緩解率更高、緩解持續時間更長、神經毒性發生率更低的潛力。

1 月 20 日，科濟藥業通用型 CD38 CAR-T 產品完成 IIT 首例受試者給藥，適應證為復發/難治性急性髓系白血病（R/R AML）。CD38 被稱為皇冠靶點，不僅在 MM 上高表達，同時還是 AML 的潛在靶點，強生 CD38 單抗 Darzalex2024 年全球銷售額達 116.7 億美元，顯示出強大的市場潛力。

創新藥支付能力邊際改善，最近政策暖風頻吹，在商保支付、丙類目錄、支付標準、投資基金、入院速度上都在醖釀大招。疊加通用型 CAR-T 的低成本優勢，昔日貴族療法的可及性問題將有望完全解決。通用型 CAR-T 可提前批量製備，成批冷凍保存，患者無需配型，即時使用。從一名健康供體中獲得細胞後，單次可望製備 100 人份的 CAR-T 細胞治療產品，所以人均成本有望比自體 CAR-T 降低 90% 以上。

2024 年，海外 CAR-T 細胞療法銷售額已超過 45 億美元，國內 CAR-T 自 2021 年開啓商業化以來，一直在艱難中跋涉。

但創新永不眠，隨着核心技術突破，加上投融資、支付環境轉暖，通用型 CAR-T 的商業邏輯已基本打通，剩下的交給臨牀試驗驗證。相信新興療法的花朵將隨時間而綻放。

文章來源：阿基米德 Biotech，原文標題：《CAR-T 迎接 DeepSeek 時刻》

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