FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），首个用于治疗 A 型或 B 型血友病的 siRNA（RNAi 疗法）| 阿里拉姆制药股票新闻

2025 年 3 月 28 日- 下午 4:44

– Qfitlia 成為美國 FDA 批准的第六款阿爾尼朗發現的 RNAi 治療藥物，也是唯一一款可治療有或沒有抑制劑的 A 型或 B 型血友病的藥物 –

馬薩諸塞州劍橋市 --（商業資訊）-- 阿爾尼朗製藥公司（Nasdaq: ALNY），領先的 RNAi 治療藥物公司，今天強調了美國食品藥品監督管理局（FDA）批准 Qfitlia™（fitusiran）的重要性，這是美國批准的第六款阿爾尼朗發現的 RNAi 治療藥物，也是唯一一款能夠降低抗凝血酶（AT）水平的治療藥物，AT 是一種抑制血液凝固的蛋白質，旨在促進凝血酶生成，以重新平衡止血並防止出血。Qfitlia 在美國適用於 12 歲及以上的成人和兒童血友病 A 型或 B 型患者的常規預防，以防止或減少出血事件的發生頻率，無論是否存在 VIII 因子或 IX 因子的抑制劑（中和抗體）。阿爾尼朗科學家發現了 Qfitlia，並在 2017 年在《新英格蘭醫學雜誌》上發佈了首個臨牀數據，顯示血友病患者的出血率降低，並啓動了第三階段開發計劃。2014 年，賽諾菲獲得了共同開發和共同商業化 Qfitlia 的全球權利，基於許可和合作協議。該協議在 2018 年進行了修訂，賽諾菲獲得了 Qfitlia 的全球開發和商業化權利，阿爾尼朗則有資格獲得全球淨銷售額 15% 至 30% 的分級特許權使用費。

Qfitlia 是迄今為止第六款使用阿爾尼朗 RNAi 治療平台的藥物獲得批准。該批准標誌着阿爾尼朗的_P5x25_戰略中 “產品” 目標的完成，這是為 2025 年設定的一系列公司目標。Qfitlia 有潛力惠及全球約一百萬名患有 A 型和 B 型血友病的人。

“今天 Qfitlia 的批准對阿爾尼朗及我們的 RNAi 治療平台，以及對生活在血友病中的患者來説，都是一個重要時刻，他們現在可以獲得我們認為將是變革性藥物的治療，” 阿爾尼朗首席執行官 Yvonne Greenstreet 博士表示。“臨牀研究表明，通過降低抗凝血酶，Qfitlia 能夠預防性地將年化出血率降低 90%。重要的是，基於其獨特的作用機制，Qfitlia 在有或沒有抑制劑的 A 型或 B 型血友病患者中顯示出療效，採用每兩個月一次的皮下注射方案。我們對 Qfitlia 在這一負擔沉重的疾病中成為重要非因子選擇的潛力感到興奮。”

Qfitlia 在美國適用於治療 A 型或 B 型血友病，適用於 12 歲及以上的成人和兒童患者，無論是否存在對 VIII 因子（A 型血友病）或 IX 因子（B 型血友病）的抑制抗體。Qfitlia 的監管申請也已在中國和巴西完成。

關於 RNAi 治療藥物

RNAi（RNA 干擾）是一種自然的細胞基因沉默過程，代表了今天生物學和藥物開發中最有前景和快速發展的前沿之一。其發現被譽為 “每十年左右發生一次的重大科學突破”，並因其貢獻獲得了 2006 年諾貝爾生理學或醫學獎。通過利用我們細胞中發生的 RNAi 自然生物過程，一類被稱為 RNAi 治療藥物的新藥物現在成為現實。小干擾 RNA（siRNA），作為介導 RNAi 並構成阿爾尼朗 RNAi 治療平台的分子，能夠在今天的藥物之前發揮作用，通過強效沉默信使 RNA（mRNA）——編碼致病或疾病通路蛋白的遺傳前體——從而防止它們的生成。這是一種革命性的方法，有潛力改變遺傳病和其他疾病患者的護理。

關於阿爾尼朗製藥

阿爾尼朗（Nasdaq: ALNY）在將 RNA 干擾（RNAi）轉化為一種全新類別的創新藥物方面處於領先地位，這些藥物有潛力改變罹患稀有和普遍疾病的患者的生活。基於諾貝爾獎獲獎科學，RNAi 治療藥物代表了一種強大且經過臨牀驗證的方法，能夠產生變革性藥物。自 2002 年成立以來，阿爾尼朗引領了 RNAi 革命，並繼續實現將科學可能性轉化為現實的大膽願景。阿爾尼朗的商業 RNAi 治療產品包括 ONPATTRO®（patisiran）、AMVUTTRA®（vutrisiran）、GIVLAARI®（givosiran）和 OXLUMO®（lumasiran），這些產品由阿爾尼朗開發和商業化，以及 Leqvio®（inclisiran）和 Qfitlia™（fitusiran），這些產品由阿爾尼朗的合作伙伴諾華和賽諾菲分別開發和商業化。阿爾尼朗擁有深厚的研發管線，包括多個處於後期開發階段的產品候選者。阿爾尼朗正在執行其 “Alnylam P5x25” 戰略，以通過可持續創新和卓越的財務表現，為全球患者提供稀有和常見疾病的變革性藥物，從而形成領先的生物技術形象。阿爾尼朗總部位於馬薩諸塞州劍橋市。有關我們的人、科學和管線的更多信息，請訪問 www.alnylam.com，並在 X（前身為 Twitter）上與我們互動，賬號為 @Alnylam，或在 LinkedIn、Facebook 或 Instagram 上關注我們。

阿爾尼朗前瞻性聲明

本新聞稿包含根據 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條的定義的前瞻性聲明。除關於阿爾尼拉姆（Alnylam）期望、信念、目標、計劃或前景的歷史事實聲明外，所有聲明均應視為前瞻性聲明，包括但不限於關於 Qfitlia 對全球血友病 A 和 B 患者的潛在益處、Qfitlia 作為變革性藥物的潛力，以及 Qfitlia 作為血友病患者重要非因子選擇的潛力；以及阿爾尼拉姆在 Qfitlia 全球淨銷售中獲得特許權使用費的潛力。實際結果和未來計劃可能因各種重要風險、不確定性和其他因素而與這些前瞻性聲明所指示的情況有重大差異，包括但不限於與以下事項相關的風險和不確定性：賽諾菲（Sanofi）在美國以外國家獲得 Qfitlia 市場授權的能力，以及隨後推出 Qfitlia 並獲得 Qfitlia 的採用和報銷的能力；阿爾尼拉姆成功執行其 “Alnylam P5x25” 戰略的能力；阿爾尼拉姆發現和開發新藥候選者及交付方法併成功證明其產品候選者的有效性和安全性的能力；阿爾尼拉姆產品候選者的臨牀前和臨牀結果；監管機構的行動或建議，以及阿爾尼拉姆獲得和維持其產品候選者的監管批准的能力，以及有利的定價和報銷；成功在全球推出、營銷和銷售阿爾尼拉姆的批准產品；阿爾尼拉姆產品候選者或其已上市產品的製造和供應的延遲、中斷或失敗；獲得、維持和保護知識產權；阿爾尼拉姆通過對運營的嚴格投資管理其增長和運營費用的能力，以及在未來實現自我可持續財務狀況的能力；阿爾尼拉姆維持戰略業務合作的能力；阿爾尼拉姆對第三方在某些產品的開發和商業化中的依賴，包括賽諾菲；訴訟結果；未來政府調查的風險以及政府政策、法規、資金和執法的重大變化；以及意外支出；以及在阿爾尼拉姆向證券交易委員會（SEC）提交的 2024 年 10-K 表格年報中更全面討論的風險和不確定性，這些內容可能會在阿爾尼拉姆後續的 10-Q 表格季度報告中不時更新，以及阿爾尼拉姆向 SEC 提交的其他文件。此外，任何前瞻性聲明僅代表阿爾尼拉姆截至今日的觀點，不應被視為其在任何後續日期的觀點。阿爾尼拉姆明確聲明，除法律要求的範圍外，沒有更新任何前瞻性聲明的義務。

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來源：阿爾尼拉姆製藥公司