Biotech stocks jump as Makary outlines FDA vision, RBC comments

Investing.com -- 生物科技股票在週一上漲，此前新的 FDA 專員 Marty Makary 博士提出了一項明確且協作的監管策略，分析師表示這對藥物開發者是個好兆頭。在就職後的首次重大采訪中，Makary 強調了務實的改革、更快的藥物審批以及在整個機構中現代化使用真實世界數據。

Lexeo Therapeutics Inc（NASDAQ:LXEO）的股價飆升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc（NASDAQ:DYN）上漲 16.3%，Regenxbio Inc（NASDAQ:RGNX）上漲 12.5%。其他上漲的公司包括 Avidity Biosciences Inc（NASDAQ:RNA）（+8.7%）、Uniqure NV（NASDAQ:QURE）（+4.1%）和 Wave Life Sciences Ltd（NASDAQ:WVE）（+3.5%），多家專注於罕見疾病的公司也出現了上漲。

在給客户的報告中，RBC（TSX:RY）資本市場分析師 Brian Abrahams 將 Makary 的語氣描述為 “科學基礎紮實且冷靜理智”，特別是在超罕見疾病的審批要求和數據簡化方面。Abrahams 寫道：“重要的是，我們認為他展現了將這些要求與政府價值觀相結合的能力，而不顯得傾向於拆解和重建該機構。”

Makary 提出了一些想法，比如在小適應症中允許基於合理性進行審批，當安慰劑對照試驗不切實際時，這與最近的加速審批趨勢一致。RBC 強調了 Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ:SRPT）、PTC Therapeutics Inc（NASDAQ:PTCT）、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd（NYSE:BHVN）和 Design Therapeutics Inc（NASDAQ:DSGN）等公司，這些公司可能會在這種連續性下受益。

專員還提到使用健康信息交換來增強市場後安全跟蹤，而不僅僅依賴於自願自報的數據。雖然 Abrahams 指出這樣的系統可能難以擴展，但他表示該提案可以緩解政治擔憂，而不會擾亂當前的監管框架。

在 Makary 的領導下，人員變動也被定位為以生產力為中心，減少的人員僅限於通訊和 IT 人員，而非科學或審查人員。Abrahams 承認對資源限制的擔憂仍然存在，但他認為整合冗餘職能可能帶來長期收益。

重要的是，Makary 表達了對美國生物製藥成功的支持，同時倡導平衡和透明，表明其立場比一些人預期的更為中立。“他給人的印象遠沒有他在歷史公開聲明中表現出的那麼反行業，” Abrahams 寫道。

隨着生物科技股票仍在從近期行業普遍疲軟中恢復，RBC 認為 Makary 的採訪可能通過強化監管穩定性和可預測性來提升市場情緒。投資者現在似乎在重新評估那些在孤兒藥和加速審批路徑中定位的公司，考慮到 FDA 領導層語調的變化。

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