13:45 ET RAAP Policy Study Release Solving for Access and Affordability: PDABs are Not the Answer

/PRNewswire/ -- 稀有藥物獲取行動項目（RAAP）今天發佈了關於處方藥可負擔性委員會（PDAB）的政策研究。RAAP 多年來一直明確表示，PDAB 並不是幫助罹患稀有疾病的患者降低處方藥費用的解決方案。這項研究，《解決獲取和可負擔性問題：PDAB 不是答案》，詳細説明了 PDAB 所造成的問題，並提供了改善稀有疾病關鍵藥物獲取和可負擔性的替代政策解決方案。(https://www.rareaccessactionproject.org/s/RAAP-PDABs-Arent-Solving-for-Access-and-Affordability-July-2025.pdf)

"RAAP 很高興發佈我們關於 PDAB 的研究。雖然這些論點聽起來不錯，但理論與現實並不匹配，PDAB 的實施暴露出實現其崇高目標的困難，並引發了對意外後果的擔憂。快速立法通過創建 PDAB，整體上對州或其居民的意義可能微乎其微，因為醫療保健系統極其複雜，節省的成本可能難以實現。 例如，新罕布什爾州在 2020 年實施了 PDAB，並在 2025 年廢除了它，" RAAP 執行董事 Michael Eging 説道。

事實將表明，PDAB 並不一定具備預見其行動的意外後果的能力，特別是對於稀有疾病患者、提供者、醫院、健康中心和社區藥房。這一點在 PDAB 向實施上限支付限制（UPL）邁進時尤為明顯。雖然 PDAB 的投資回報率總體上值得懷疑，但實施的挑戰相當大，患者的收益充其量是有限的——特別是當我們考慮 UPL 的使用時。

患者，特別是那些罹患稀有疾病的患者，需要改善獲取和可負擔性的政策，而不是讓他們面臨風險。推薦的行動：

• 暫停實施或擴展 PDAB，直到進行稀有疾病影響評估。
• 要求任何可負擔性審查包括稀有疾病專家和患者倡導者的直接意見。
• 將孤兒藥排除在定價管轄範圍之外。
• 強制要求 PDAB 建模的透明度，特別是用於稀有疾病判定的數據。

"目前結構下的 PDAB 有可能以外觀換取獲取。它們提供了一種憤世嫉俗的機會主義政治解決方案，帶來了毀滅性的個人後果。任何善意的成本控制努力都不應以人命為代價，或消除對稀有疾病治療創新的激勵，" Eging 總結道。

RAAP, 稀有藥物獲取行動項目 是一個由生命科學和患者利益相關者組成的聯盟，探索創造性的政策解決方案，以解決獲取和覆蓋中的結構性問題。我們的優先事項是確保稀有疾病患者能夠獲得他們所需的護理和治療。RAAP 是一個註冊的 501 c4 非營利組織。

來源：稀有藥物獲取行動項目（RAAP）