17:28 ET TREMFYA® (guselkumab) achieves U.S. approval for subcutaneous induction in adults with ulcerative colitis, now the first and only IL-23 inhibitor with a fully subcutaneous regimen

TREMFYA® 提供了從治療開始就可以自我給藥的靈活性，基於之前對克羅恩病皮下誘導的批准

TREMFYA® 在第 12 周與安慰劑相比，採用皮下誘導方案實現了顯著的臨牀緩解和內鏡改善率，與靜脈誘導一致

強生公司正在開展一項頭對頭研究，旨在證明 TREMFYA® 相較於 Skyrizi®（risankizumab）在克羅恩病中的優越性，基於對其臨牀特徵的信心

, /PRNewswire/ -- 強生公司（NYSE: JNJ）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准 TREMFYA®（guselkumab）用於治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的成人患者的皮下（SC）誘導方案。憑藉這一批准，TREMFYA® 成為首個也是唯一一個提供皮下和靜脈（IV）誘導選項的 IL-23 抑制劑，用於治療 UC 和克羅恩病（CD），這兩種疾病合計影響約三百萬美國人。1 TREMFYA® 是首個也是唯一一個獲得批准的全人源雙重作用單克隆抗體，能夠阻斷 IL-23，同時結合 CD64，這是一種在產生 IL-23 的細胞上表達的受體。IL-23 是由活化的單核細胞/巨噬細胞和樹突狀細胞分泌的細胞因子，已知是免疫介導疾病（包括 UC）的驅動因素。研究結果基於 in vitro 研究。2-6

"歷史上，IL-23 抑制劑在治療開始時需要靜脈輸注，這可能會對開始治療造成障礙，或者對某些患者和臨牀醫生造成負擔，"芝加哥大學醫學中心炎症性腸病中心主任及研究調查員 David T. Rubin 醫生表示。"隨着今天的批准，UC 患者和提供者現在可以選擇通過自我給藥的皮下注射開始 TREMFYA，具有與之前臨牀試驗中靜脈誘導所建立的相同療效和安全性，並在我們的真實世界實踐中得到了驗證。"

UC SC 誘導的批准基於第 3 期 ASTRO 試驗的結果，該試驗採用了持續治療設計，以評估 TREMFYA® SC 誘導治療在中度至重度活動性 UC 成人患者中的療效和安全性，這些患者對常規治療和先進治療反應不足或不耐受。所有多重控制的主要和次要終點均顯示 TREMFYA® 與安慰劑相比，在所有臨牀和內鏡指標上均有統計學顯著和臨牀意義的改善：4,7

• 早期症狀反應已被觀察到，TREMFYA® 在兩週內便與安慰劑分開，並持續至第 24 周。
• 每四周（q4w）給予 TREMFYA® 400 mg SC 的患者在第 12 周實現臨牀緩解的比例顯著高於安慰劑（26% vs. 7%；p<0.001）和內鏡改善（36% vs. 12%；p<0.001）。
• 結果與 FDA 批准的 200mg 靜脈誘導方案一致，該方案之前實現了臨牀緩解（23% vs. 8%；p<0.001）和內鏡改善（27% vs. 11%；p<0.001）與安慰劑相比。SC 和 IV 誘導的療效在重度或難治性疾病的亞組中是可比的，兩種途徑的療效起效時間相似。
• 第 24 周 SC 誘導後跟隨 SC 維持的數據也顯示在臨牀緩解（100 mg: 34%，200 mg: 34% vs. 10%；p<0.001）和內鏡改善（100 mg: 39%，200 mg: 44% vs. 12%；p<0.001）方面與安慰劑相比有統計學顯著和臨牀意義的改善。

"隨着今天的批准，TREMFYA 是首個也是唯一一個為炎症性腸病患者提供強大臨牀和內鏡結果的 IL-23 抑制劑，現已涵蓋潰瘍性結腸炎和克羅恩病，"強生公司創新醫學部副總裁 Chris Gasink 醫生表示。"在克羅恩病中開展頭對頭研究進一步證明了我們推進 TREMFYA 在 IBD 中臨牀證據的承諾。"

TREMFYA® 在治療中度至重度活動性 UC 中的劑量：4

• 推薦的 SC 誘導劑量為 400 mg（作為兩次連續注射，每次 200 mg，分發在一個誘導包中）在第 0、4 和 8 周給予。TREMFYA® 也可提供 200 mg 預填充注射器。對於靜脈誘導選項，在第 0、4 和 8 周給予 200 mg 靜脈輸注。
• 推薦的維持劑量為在第 16 周通過 SC 注射給予 100 mg，並在此後每 8 周給予一次，或在第 12 周通過 SC 注射給予 200 mg，並在此後每 4 周給予一次。醫療提供者被指示使用最低有效推薦劑量以維持治療反應。

強生公司致力於支持所有治療的可及性，包括提供名為 TREMFYA withMe 的患者支持計劃。被處方 TREMFYA® 用於 UC 的商業保險成人患者可能有資格在 24 小時內通過 TREMFYA withMe 接受首次誘導治療。

在 2024 年 9 月，強生公司獲得了 TREMFYA®（包括靜脈誘導）用於治療中度至重度活動性 UC 的 FDA 批准，基於第 3 期 QUASAR 研究。4 在 2025 年 3 月，TREMFYA® 獲得了 FDA 批准，包括皮下和靜脈誘導選項，用於治療中度至重度活動性 CD。4 基於臨牀項目的積極結果，8-10 強生公司正在開展首個 IL-23 抑制劑頭對頭研究，旨在證明 TREMFYA® 相較於 Skyrizi®（risankizumab）的優越性，這代表了克羅恩病研究的重要下一步。

這一批准是患者的另一個重要里程碑，象徵着強生公司持續致力於創新，以改善慢性免疫介導疾病患者的生活，包括炎症性腸病。

編輯註釋：

a) CD64+ 細胞是克羅恩病（CD）中 IL-23 的主要來源。不表達 CD64 的細胞也可能對 IL-23 的產生有所貢獻，但程度較小。2,3

b) "僅"基於截至 2025 年 3 月批准的選擇性 IL-23 抑制劑用於中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）和克羅恩病（CD）。4-6

c) 基於炎症單核細胞模型的體外研究。2

d) 中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的定義為修改後的梅奧評分（mMS）在 5 到 9 之間，且中心審核的內鏡（ES）評分為 2 或 3。4

e) 症狀反應定義為症狀梅奧評分（梅奧排便頻率和梅奧直腸出血子評分的組合）較基線下降至少 30% 和 1 分。4

f) 臨牀緩解定義為梅奧排便頻率子評分為 0 或 1，且未高於基線，梅奧直腸出血子評分為 0，梅奧內鏡子評分為 0，或 1 且內鏡檢查未見脆性。4

g) 內鏡改善定義為內鏡子評分為 0，或 1 且內鏡檢查未見脆性。4

h) David Rubin 是強生公司的付費顧問。他未因任何媒體工作獲得報酬。

關於 ASTRO 研究 (NCT05528510) ASTRO 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心、持續治療的 3 期研究，旨在評估 TREMFYA® SC 誘導治療（在第 0、4 和 8 周各 400 mg）在中度至重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者中的療效和安全性，這些患者對常規治療（如硫唑嘌呤或皮質類固醇）反應不足或耐受不良，之前使用過生物製劑（TNF 拮抗劑或 vedolizumab）和/或 ozanimod 或批准的 JAK 抑制劑。患者按 1:1:1 隨機分組，接受 TREMFYA® 400 mg SC 誘導治療（在第 0、4 和 8 周）後，TREMFYA® 200 mg SC 每 4 周（q4w）一次；或 TREMFYA® 400 mg SC 誘導治療（在第 0、4 和 8 周）後，TREMFYA® 100 mg SC 每 8 周（q8w）一次；或安慰劑。ASTRO 中的維持劑量方案（200 mg SC q4w 和 100 mg SC q8w）與在 3 期 QUASAR 計劃中評估的方案相同，該計劃確立了 IV 誘導後 SC 維持治療在中度至重度活動性潰瘍性結腸炎患者中的療效和安全性。7

關於 QUASAR 計劃 (NCT04033445)

QUASAR 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心的 2b/3 期計劃，旨在評估 TREMFYA®（一種選擇性 IL-23 抑制劑）在中度至重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者中的療效和安全性，這些患者對常規治療（如硫唑嘌呤或皮質類固醇）反應不足或耐受不良，之前使用過生物製劑和/或 JAK 抑制劑（即腫瘤壞死因子-alpha 拮抗劑、vedolizumab 或 tofacitinib）。QUASAR 包括一項 2b 期劑量範圍誘導研究、一項確認性 3 期誘導研究和一項 3 期維持研究。在指定時間點評估療效、安全性、藥代動力學、免疫原性和生物標誌物。在接受 TREMFYA® 的潰瘍性結腸炎患者中，最常見的不良反應（>2%）在誘導研究中為呼吸道感染。在接受 TREMFYA® 的潰瘍性結腸炎患者中，最常見的不良反應（>3%）在維持研究中為注射部位反應、關節痛和上呼吸道感染。10

關於 GRAVITI 研究 (NCT05197049)

GRAVITI 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期研究，旨在評估 guselkumab SC 誘導治療（在第 0、4 和 8 周各 400 mg）在中度至重度活動性克羅恩病患者中的療效，這些患者對常規治療（如皮質類固醇或免疫調節劑）或生物治療（TNF 拮抗劑或 vedolizumab）反應不足或耐受不良。患者接受 guselkumab 400 mg SC 每 4 周（x3）後，接着是 guselkumab 200 mg SC 每 4 周；或 guselkumab 400 mg SC 每 4 周（x3）後，接着是 guselkumab 100 mg SC 每 8 周；或安慰劑。GRAVITI 中的維持劑量（200 mg SC q4w 和 100 mg SC q8w）與在 3 期 GALAXI 2 和 GALAXI 3 研究中評估的劑量相同，這些研究評估了 IV 誘導後 SC 維持治療在中度至重度活動性克羅恩病患者中的療效和安全性。與 GALAXI 類似，GRAVITI 採用了持續治療設計，患者在第 0 周隨機分配到 guselkumab，並在整個研究期間保持該方案，無論誘導結束時的臨牀反應狀態如何。隨機分配到安慰劑的參與者在第 16 周如果滿足救援標準，可以接受 guselkumab（400 mg SC q4w x3 ➔ 100 mg SC q8w）。8

關於 GALAXI 計劃 (NCT03466411)

GALAXI 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、活性對照（烏司他單抗）、全球多中心的 2/3 期研究項目，旨在評估 guselkumab 在中度至重度活動性克羅恩病患者中的療效和安全性，這些患者對常規治療（皮質類固醇或免疫調節劑）和/或生物製劑（TNF 拮抗劑或 vedolizumab）反應不足或耐受不良。GALAXI 包括一項 2 期劑量範圍研究（GALAXI 1）和兩項獨立、設計相同的確認性 3 期研究（GALAXI 2 和 3）。每項 GALAXI 研究採用了持續治療設計，參與者保持在最初隨機分配的治療上，幷包括一項長期延伸研究，將評估 guselkumab 在總共五年內的臨牀、內鏡和安全性結果。患者在第 0、4 和 8 周接受 200 毫克的 guselkumab 靜脈誘導治療，隨後每 4 周接受 200 毫克的皮下維持治療；或在第 0、4 和 8 周接受 200 毫克的 guselkumab 靜脈誘導治療，隨後每 8 周接受 100 毫克的皮下維持治療；或接受生物製劑活性對照；或安慰劑。隨機分配到安慰劑組的參與者如果在第 12 周未達到臨牀反應，可以接受烏司他單抗。在 GALAXI 2 和 3 數據集中，共有 873 名參與者，其中 456 名（52%）有生物製劑反應不足的既往史，365 名（42%）為生物製劑初治，52 名（6%）為生物製劑經驗者，但沒有記錄反應不足或耐受不良。GALAXI 2 和 GALAXI 3 研究是首次雙盲註冊性頭對頭臨牀試驗，證明 guselkumab 在克羅恩病中優於烏司他單抗，顯示在分析匯總數據時，guselkumab 在所有基於內鏡的終點上優於烏司他單抗。

關於潰瘍性結腸炎 潰瘍性結腸炎（UC）是一種慢性大腸疾病，也稱為結腸，結腸的內膜發炎並形成小的開放性潰瘍，產生膿液和粘液。這是免疫系統過度反應的結果。症狀各異，但通常包括大便稀軟和急迫感、直腸出血或血便、持續性腹瀉、腹痛、食慾減退、體重下降和疲勞。

關於克羅恩病

克羅恩病是兩種主要的炎症性腸病之一，估計影響約三百萬美國人。克羅恩病是一種慢性胃腸道炎症性疾病，病因尚不明確，但該疾病與免疫系統的異常有關，這可能由遺傳易感性、飲食或其他環境因素引發。克羅恩病的症狀可能各異，但通常包括腹痛和壓痛、頻繁腹瀉、直腸出血、體重下降和發熱。目前尚無克羅恩病的治癒方法。

關於 TREMFYA®（guselkumab） 由強生公司開發，TREMFYA® 是首個獲批的全人源雙重作用單克隆抗體，旨在通過阻斷 IL-23 和結合 CD64（細胞上產生 IL-23 的受體）來中和細胞源的炎症。關於雙重作用機制的發現僅限於體外研究，顯示 guselkumab 結合 CD64，而 CD64 在炎症單核細胞模型中表達。該發現的臨牀意義尚不明確。

TREMFYA® 是一種在美國獲批的處方藥，用於治療：

• 中度至重度斑塊型銀屑病的成年人，可能受益於注射或口服藥物（系統治療）或光療（使用紫外線或 UV 光的治療）。
• 活動性銀屑病關節炎的成年人。
• 中度至重度活動性潰瘍性結腸炎的成年人。
• 中度至重度活動性克羅恩病的成年人。

TREMFYA® 在歐洲、加拿大、日本和其他一些國家獲批用於治療中度至重度斑塊型銀屑病的成年人，以及治療活動性銀屑病關節炎的成年人。TREMFYA® 在歐洲、加拿大和其他一些國家獲批用於治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎和克羅恩病的成年人。

TREMFYA 的法律製造商為 Janssen Biotech, Inc.。

強生公司擁有 TREMFYA® 的全球獨家營銷權。有關更多信息，請訪問：www.tremfya.com。

重要安全信息

我應該瞭解關於 TREMFYA® 的最重要信息是什麼？

TREMFYA® 是一種處方藥，可能會引起嚴重的副作用，包括：

• 嚴重過敏反應。 如果您出現任何嚴重過敏反應的症狀，請立即停止使用 TREMFYA® 並尋求緊急醫療幫助：

• 感染。 TREMFYA® 可能降低您的免疫系統抵抗感染的能力，並可能增加感染的風險。您的醫療提供者在開始 TREMFYA® 治療之前應檢查您是否有感染和結核病（TB），如果您有結核病史或有活動性結核病，可能會在開始 TREMFYA® 治療之前對您進行結核病治療。您的醫療提供者在 TREMFYA® 治療期間和之後應密切關注您是否有結核病的跡象和症狀。

如果您有感染或感染症狀，請立即告知您的醫療提供者，包括：

• 肝臟問題。 在治療克羅恩病或潰瘍性結腸炎期間，您的醫療提供者會進行血液檢查以檢查您的肝臟狀況。在使用 TREMFYA® 治療期間，如果您出現肝臟問題，您的醫療提供者可能會停止 TREMFYA® 的治療。如果您注意到以下任何症狀，請立即告知您的醫療提供者：

如果您對 guselkumab 或 TREMFYA® 中的任何成分有過嚴重過敏反應，請勿使用 TREMFYA®。

在使用 TREMFYA® 之前，請告知您的醫療提供者您的所有醫療狀況，包括如果您：

• 有在 "我應該知道的關於 TREMFYA® 的最重要信息是什麼？" 部分列出的任何病症或症狀。
• 有持續不愈或反覆發作的感染。
• 有結核病或與結核病患者有密切接觸。
• 最近接種過或計劃接種疫苗。您在使用 TREMFYA® 治療期間應避免接種活疫苗。
• 懷孕或計劃懷孕。目前尚不清楚 TREMFYA® 是否會對未出生的嬰兒造成傷害。

懷孕登記：如果您在使用 TREMFYA® 治療期間懷孕，請與您的醫療提供者討論註冊 TREMFYA® 的懷孕暴露登記。您可以通過訪問 www.mothertobaby.org/ongoing-study/tremfya-guselkumab，撥打 1-877-311-8972，或發送電子郵件至 [email protected] 來註冊。該登記的目的是收集有關 TREMFYA® 在懷孕期間安全性的信息。

• 正在哺乳或計劃哺乳。目前尚不清楚 TREMFYA® 是否會進入您的母乳。

告知您的醫療提供者您所服用的所有藥物， 包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

TREMFYA® 可能的副作用是什麼？ TREMFYA® 可能會引起嚴重的副作用。請參見 "我應該知道的關於 TREMFYA® 的最重要信息是什麼？"

TREMFYA® 最常見的副作用包括： 呼吸道感染、頭痛、注射部位反應、關節疼痛（關節痛）、腹瀉、胃腸炎、真菌性皮膚感染、單純皰疹感染、腹痛、支氣管炎、極度疲勞、發熱和皮疹。

這些並不是 TREMFYA® 所有可能的副作用。如需有關副作用的醫療建議，請致電您的醫生。

請按照您的醫療提供者的指示準確使用 TREMFYA®。

請閲讀 TREMFYA® 的完整處方信息，包括藥物指南，並與您的醫生討論您可能有的任何問題。

鼓勵您向 FDA 報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch ，或撥打 1-800-FDA-1088 。

劑型和劑量：TREMFYA® 以 100 mg/mL 和 200 mg/2mL 的皮下注射劑型提供，並以 200 mg/20 mL（10 mg/mL）單劑量瓶用於靜脈輸注。

關於強生

在強生，我們相信健康就是一切。我們在醫療創新方面的實力使我們能夠建立一個複雜疾病得以預防、治療和治癒的世界，治療方法更智能且侵入性更小，解決方案更具個性化。通過我們在創新醫學和醫療科技方面的專業知識，我們在今天的醫療解決方案全譜系中獨特地定位自己，以提供明天的突破，並深刻影響人類健康。瞭解更多信息，請訪問 https://www.jnj.com/ 或 www.innovativemedicine.jnj.com。

關注我們 @JNJInnovMed。

Janssen Biotech, Inc. 是強生公司。

關於前瞻性聲明的注意事項

本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》定義的與 TREMFYA®相關的 “前瞻性聲明”。讀者被提醒不要依賴這些前瞻性聲明。這些聲明基於對未來事件的當前預期。如果基本假設被證明不準確，或已知或未知的風險或不確定性出現，實際結果可能與強生公司的預期和預測有重大差異。風險和不確定性包括但不限於：競爭，包括技術進步、競爭對手獲得的新產品和專利；新產品商業成功的不確定性；公司成功執行戰略計劃的能力；業務合併和剝離的影響；對專利的挑戰；醫療產品和服務購買者的行為和消費模式變化或財務困境；以及全球醫療改革和醫療成本控制的趨勢。有關這些風險、不確定性和其他因素的進一步列表和描述可以在強生公司最近的 10-K 表格年度報告中找到，包括 “關於前瞻性聲明的警示説明” 和 “第 1A 項：風險因素” 部分，以及強生公司後續的 10-Q 表格季度報告和其他向證券交易委員會提交的文件。這些文件的副本可在線獲取，網址為 www.sec.gov、www.jnj.com、www.investor.jnj.com 或根據強生公司的要求提供。強生公司不承諾因新信息或未來事件或發展而更新任何前瞻性聲明。

1 克羅恩病與結腸炎基金會。克羅恩病概述。可在以下網址獲取：https://www.crohnscolitisfoundation.org/what-is-crohns-disease/overview。訪問時間：2025 年 9 月。

2 Atreya R, Abreu MT, Krueger JG 等。Guselkumab，一種特異性針對 IL-23p19 亞單位的單克隆抗體，結合 CD64+ 髓系細胞，並可能中和來自同一細胞產生的 IL-23。海報展示於：第 18 屆歐洲克羅恩病與結腸炎組織大會（ECCO）；2023 年 3 月 1-4 日；丹麥哥本哈根。海報 P504。

3 Kreuger JG, Eyerich K, Kuchroo VK。IL-23 的過去、現在和未來：推進 IL-23 科學和治療的路線圖。Front Immunol. 2024; 15:1331217. doi:10.3389/fimmu.2024.1331217。

4 TREMFYA® [處方信息]。賓夕法尼亞州霍舍姆：揚森生物科技公司。

5 Skyrizi® [處方信息]。伊利諾伊州北芝加哥：艾伯維公司。

6 Omvoh® [處方信息]。印第安納州印第安納波利斯：禮來公司。

7 美國國立衞生研究院：Clinicaltrials.gov。一項關於 Guselkumab 治療中度至重度活動性潰瘍性結腸炎參與者的研究（ASTRO）。標識符：NCT05528510。https://clinicaltrials.gov/study/NCT05528510?term=astro&intr=guselkumab&rank=1。訪問時間：2025 年 9 月。

8 美國國立衞生研究院：Clinicaltrials.gov。一項關於 Guselkumab 皮下治療中度至重度活動性克羅恩病參與者的研究（GRAVITI）。標識符：NCT05197049。可在以下網址獲取：https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05197049。訪問時間：2025 年 9 月。

9 美國國立衞生研究院：Clinicaltrials.gov。一項關於 Guselkumab 在中度至重度活動性克羅恩病參與者中的療效和安全性的研究（GALAXI）。標識符：NCT03466411。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03466411。訪問時間：2025 年 9 月。

10 美國國立衞生研究院：Clinicaltrials.gov。一項關於 Guselkumab 在中度至重度活動性潰瘍性結腸炎參與者中的研究（QUASAR）。標識符：NCT04033445。https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04033445。訪問時間：2025 年 9 月。

11 克羅恩病與結腸炎基金會。什麼是潰瘍性結腸炎？可在以下網址獲取：https://www.crohnscolitisfoundation.org/what-is-ulcerative-colitis。訪問時間：2025 年 9 月。

來源：強生公司