Acoramidis 在治疗 ATTR-CM 患者的第一个月内开始降低累积心血管事件的发生 | Bridgebio Pharma 股票新闻

2025 年 9 月 28 日- 上午 11:15

- 在第 1 个月，使用 acoramidis 的累计事件数量明显少于安慰剂

- 与安慰剂相比，acoramidis 显著降低了至第 30 个月的心血管死亡（CVM）或复发性心血管住院（CVH）的累计风险，风险降低 49%（p<0.0001）

- 累计事件的差异逐渐增加，第 30 个月的结果显示每 100 名接受治疗的参与者避免了 53 个事件（95% CI:29–79）

加利福尼亚州帕洛阿尔托，2025 年 9 月 28 日（GLOBE NEWSWIRE）-- BridgeBio Pharma, Inc.（纳斯达克：BBIO）（“BridgeBio” 或 “公司”）是一家专注于遗传疾病的新型生物制药公司，展示了 ATTRibute-CM 研究的数据，显示 acoramidis 在治疗 ATTR-CM 患者的第一个月内减少了累计心血管结果，包括心血管死亡（CVM）或复发性心血管相关住院（CVH）。这些数据在美国心力衰竭学会（HFSA）2025 年年会的晚期突破临床试验口头报告中发布，并同时发表在《美国心脏病学会杂志》上。Acoramidis 是一种选择性的小分子口服给药的近乎完全（≥90%）的转甲状腺素（TTR）稳定剂。

“Acoramidis 在累计心血管结果的整体效果上表现出早期和持续的临床疗效，累计事件在治疗的第一个月内开始明显分化，” 俄勒冈健康与科学大学的 Ahmad Masri 医学博士表示。“作为一名执业心脏病医生，这些发现非常重要，因为它引起了对转甲状腺素淀粉样变病诊断和治疗启动的时间敏感性的关注，像 acoramidis 这样安全有效的治疗可能会对降低患者心血管住院和事件的风险产生早期影响。”

来自晚期突破口头报告的详细信息，Acoramidis 对 ATTR-CM 中复发性和累计心血管结果的影响：来自 ATTRibute-CM 的探索性分析，由 Masri 博士介绍，包括：

• 在第 1 个月，使用 acoramidis 的累计事件数量明显少于安慰剂
• 与安慰剂相比，acoramidis 显著降低了至第 30 个月的心血管死亡（CVM）或复发性心血管住院（CVH）的累计风险，风险降低 49%（p<0.0001）
• 累计事件的差异逐渐增加，第 30 个月的结果显示每 100 名接受治疗的参与者避免了 53 个事件（95% CI:29–79）
• 除了晚期突破口头报告外，发表在《美国心脏病学会杂志》上的同名文章也指出了相同的细节，并得出结论，在第 42 个月，持续使用 acoramidis 与安慰剂转为 acoramidis 相比，CVM 降低了 45%（p =0.0011）

除了晚期突破口头报告和 ATTRibute-CM 的累计心血管结果数据的同时发表外，还分享了一场口头报告和三场海报会议，内容涉及 ATTRibute-CM 的开放标签扩展数据和真实世界证据。这些发现包括：

• 持续使用 Acoramidis 治疗显著降低了第 42 个月所有原因死亡和心血管相关住院的风险，适用于野生型和变异型转甲状腺素淀粉样变病心肌病患者，由 Cedars-Sinai 心脏研究所的 Lily Stern 医学博士在口头报告中分享
  • 在第 42 个月，持续使用 acoramidis 与安慰剂转为 acoramidis 相比，野生型 ATTR-CM 和变异型 ATTR-CM 患者的所有原因死亡（ACM）、首次 CVH 和 ACM/首次 CVH 的风险均较低，强调了无论 TTR 基因型如何，早期和持续使用 acoramidis 的重要性
• Acoramidis 减轻了变异型转甲状腺素淀粉样变病患者中观察到的 NT-proBNP 水平上升：来自 ATTRibute-CM 的结果，由 UChicago Medicine 的 Nitasha Sarswat 医学博士在海报会议中介绍
  • 在 ATTRibute-CM 的变异型 ATTR-CM 亚群中，acoramidis 持续减轻了安慰剂变异组中观察到的 N 末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平上升，效果从第 3 个月开始，并持续到第 30 个月。考虑到变异型 ATTR-CM 带来的更高风险，这些发现在满足变异型 ATTR-CM 患者群体的独特医疗需求方面尤其相关
• Acoramidis 对转甲状腺素淀粉样变病心肌病中心脏传导异常的影响，由 Saint Luke's Health System 的 Brett W. Sperry 医学博士在海报会议中介绍
  • 在 ATTRibute-CM 中，acoramidis 治疗与第 24 个月和第 30 个月参与者中 PR 或 QRS 间期延长的比例明显较低相关，与安慰剂相比。这些观察结果与之前报告的 acoramidis 减缓 ATTR-CM 疾病进展的结果一致
• 美国退伍军人中转甲状腺素淀粉样变病的发生率在引入疾病修饰治疗后仍存在州级差异，由亚利桑那州立大学的 Sandesh Dev 医学博士在海报会议中介绍
  • 在可用治疗的背景下，美国退伍军人群体中 ATTR-CM 的发生率在全国范围内增加，可能是由于大多数州的意识提高

Acoramidis 已获得美国 FDA 批准为 Attruby®，并获得欧洲委员会、日本药品和医疗器械管理局以及英国药品和健康产品监管局批准为 BEYONTTRA®，所有标签均指定近乎完全稳定 TTR。

关于 Attruby 对 ATTR-CM 患者益处的更多数据计划在未来的医学会议上发布。

关于 Attruby™（acoramidis）

适应症

Attruby 是一种转甲状腺素稳定剂，适用于治疗成年患者的野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡和与心血管相关的住院率。

重要安全信息

不良反应

与安慰剂相比，接受 Attruby 治疗的患者报告了腹泻（11.6% 对 7.6%）和上腹部疼痛（5.5% 对 1.4%）。这些不良反应大多数为轻度，并在未停药的情况下自行缓解。因不良事件导致的停药率在接受 Attruby 治疗的患者与安慰剂组之间相似（分别为 9.3% 和 8.5%）。

关于 BridgeBio

BridgeBio Pharma（BridgeBio；NASDAQ:BBIO）是一种新型生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病的患者。BridgeBio 的开发项目管线涵盖从早期科学到高级临床试验。BridgeBio 成立于 2015 年，其经验丰富的药物发现、开发和创新团队致力于尽快将基因医学的进展应用于帮助患者。有关更多信息，请访问 bridgebio.com 并关注我们的 LinkedIn、Twitter、Facebook、Instagram 和 YouTube。

BridgeBio 前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性声明。本新闻稿中的声明可能包括不属于历史事实的声明，并被视为根据 1933 年证券法第 27A 条及 1934 年证券交易法第 21E 条的定义的前瞻性声明，通常通过使用 “预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“潜在”、“寻求”、“应该”、“将” 和这些词或类似表达的变体来识别。BridgeBio 希望这些前瞻性声明受到证券法第 27A 条和证券交易法第 21E 条中前瞻性声明的安全港条款的保护。这些前瞻性声明，包括关于 acoramidis 可能对降低患者心血管住院和事件风险的早期影响、未来数据披露的时间以及 BridgeBio 持续开发管线的声明，反映了 BridgeBio 对其计划、意图、期望和策略的当前看法，这些看法基于 BridgeBio 当前可用的信息和其所做的假设。尽管 BridgeBio 相信其计划、意图、期望和策略如前瞻性声明中所反映或暗示的那样是合理的，但不能保证这些计划、意图、期望或策略将实现或达到。此外，实际结果可能与前瞻性声明中描述的结果有重大差异，并将受到多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：BridgeBio 对第三方开发的依赖风险；监管机构要求额外研究或数据以支持 acoramidis 的持续或扩展商业化；数据和结果是否符合监管要求或足以支持持续开发、审查或批准；以及其他监管机构是否同意 BridgeBio 的策略或数据解释。这些风险还包括全球健康紧急情况的影响，例如监管审查和其他活动的延迟、制造和供应链中断、对医疗系统的不利影响以及全球经济的干扰；以及宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰和以色列及加沙地带的敌对行动带来的变化、通货膨胀率上升和利率波动对 BridgeBio 运营和预期的影响。其他风险在 BridgeBio 最近的 10-K 表格年度报告、10-Q 表格季度报告和其他向美国证券交易委员会提交的文件的风险因素部分中进行了描述。此外，BridgeBio 在一个竞争激烈且快速变化的环境中运营，其中新风险不时出现。这些前瞻性声明基于 BridgeBio 管理层在本新闻稿日期的当前期望和信念，并受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与这些声明中描述的结果有重大差异。除非适用法律要求，BridgeBio 不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

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