Dyne Therapeutics Secures Orphan Drug Designation in Japan for DYNE-251 in Duchenne Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics 在日本獲得了孤兒藥認證，針對的是其研發的治療特定突變的杜氏肌營養不良症（DMD）患者的療法 DYNE-251。該認證提供了開發成本補貼和最長可達 10 年的市場獨佔權等好處。DYNE-251 目前正在進行 1/2 期 DELIVER 試驗，顯示出持續的功能改善。該療法還獲得了美國 FDA 和歐洲藥品管理局的多項認證。試驗擴展隊列的結果預計將在 2025 年底公佈
Dyne Therapeutics 在日本獲得杜氏肌營養不良症治療藥物的孤兒藥資格認證 馬薩諸塞州沃爾瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（納斯達克：DYN）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）已授予其針對具有可跳過外顯子 51 突變的杜氏肌營養不良症（DMD）患者的研究性療法 DYNE-251 孤兒藥資格認證。該認證專門針對在日本影響不到 50,000 名患者的罕見疾病的治療，提供包括開發成本補貼和在批准後最長可達 10 年的市場獨佔權等福利。DYNE-251 目前正在全球進行的 1/2 期 DELIVER 試驗中評估，經過 18 個月的治療顯示出持續的功能改善。這項在日本的認證為該療法現有的孤兒藥、突破性療法、快速通道和罕見兒童疾病狀態增加了新的認證，後者來自美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認證。該認證專門授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 試驗的註冊擴展隊列結果預計將在 2025 年底公佈。 免責聲明：本新聞簡報由公共技術（PUBT）使用生成性人工智能創建。雖然 PUBT 努力提供準確和及時的信息，但此 AI 生成的內容僅供參考，不應被解讀為財務、投資或法律建議。Dyne Therapeutics Inc.通過 GlobeNewswire（參考 ID：GNW9536682-en）發佈了用於生成本新聞簡報的原始內容，並對此信息的準確性承擔全部責任。© 版權 2025 - 公共技術（PUBT）
