Dyne Therapeutics Secures Orphan Drug Designation in Japan for DYNE-251 in Duchenne Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics 在日本获得了孤儿药认证，针对的是其研发的治疗特定突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的疗法 DYNE-251。该认证提供了开发成本补贴和最长可达 10 年的市场独占权等好处。DYNE-251 目前正在进行 1/2 期 DELIVER 试验，显示出持续的功能改善。该疗法还获得了美国 FDA 和欧洲药品管理局的多项认证。试验扩展队列的结果预计将在 2025 年底公布
Dyne Therapeutics 在日本获得杜氏肌营养不良症治疗药物的孤儿药资格认证 马萨诸塞州沃尔瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（纳斯达克：DYN）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予其针对具有可跳过外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的研究性疗法 DYNE-251 孤儿药资格认证。该认证专门针对在日本影响不到 50,000 名患者的罕见疾病的治疗，提供包括开发成本补贴和在批准后最长可达 10 年的市场独占权等福利。DYNE-251 目前正在全球进行的 1/2 期 DELIVER 试验中评估，经过 18 个月的治疗显示出持续的功能改善。这项在日本的认证为该疗法现有的孤儿药、突破性疗法、快速通道和罕见儿童疾病状态增加了新的认证，后者来自美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认证。该认证专门授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 试验的注册扩展队列结果预计将在 2025 年底公布。 免责声明：本新闻简报由公共技术（PUBT）使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Dyne Therapeutics Inc.通过 GlobeNewswire（参考 ID：GNW9536682-en）发布了用于生成本新闻简报的原始内容，并对此信息的准确性承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术（PUBT）
