Pharming Group’s Leniolisib Gains FDA Approval for Pediatric Use, Expanding Market Potential
Pharming Group 的 leniolisib 已獲得 FDA 對 4 至 11 歲兒童使用的批准，針對的是激活的磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 綜合症 (APDS)。這一批准得益於 3 期臨牀試驗結果，為該年齡組缺乏現有治療方案的市場帶來了重要機會。分析師 Joseph Pantginis 給予該藥物 “買入” 評級，指出其潛在的療效和安全性，以及 Pharming 的全球擴展努力。PDUFA 日期定於 2026 年 1 月 31 日，這可能會提升 leniolisib 的商業前景
Joseph Pantginis 給出了買入評級，原因包括最近 FDA 批准了 Pharming Group 的 leniolisib 的補充新藥申請（sNDA），這將擴大其在兒童人羣中的使用。這一批准標誌着一個重要的里程碑，因為 leniolisib 旨在治療 4 至 11 歲患有激活磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 綜合症（APDS）的兒童，這是一種罕見的原發性免疫缺陷病。該批准得到了 3 期臨牀試驗結果的支持，顯示出在關鍵指標上有顯著改善，例如淋巴結腫大減少和初始 B 細胞增加，突顯了該藥物的潛在療效和安全性。
此外，進入兒童市場代表了一個巨大的機會，因為這一年齡組缺乏批准的治療方案。隨着 PDUFA 日期定於 2026 年 1 月 31 日，leniolisib 解決未滿足的醫療需求的潛力可能顯著提升其商業前景。此外，Pharming Group 正在通過在日本和英國等市場的申請和上市，擴大其全球影響力，並且在其他原發性免疫缺陷病的持續試驗可能進一步擴大 leniolisib 的可服務市場。這些戰略舉措，加上對某些患者羣體的潛在重新分類，強調了支持買入評級的增長潛力。
Pantginis 關注醫療保健行業，重點關注 Capricor Therapeutics、Cytokinetics 和 Lexicon Pharmaceuticals 等股票。根據 TipRanks，Pantginis 的平均回報為 -5.7%，推薦股票的成功率為 39.41%。
