Agios Pharmaceuticals Touts 2026 Growth Plan at JPM: Acvezmi Launch, SCD Data, Expense Discipline

Agios Pharmaceuticals（纳斯达克代码：AGIO）在第 44 届摩根大通医疗健康大会上的演讲中概述了其 2026 年的展望，强调了新的地中海贫血产品发布、其丙酮酸激酶（PK）激活剂系列的持续扩展、多项临床结果的发布，以及旨在保持财务纪律并朝着盈利目标迈进的运营计划。

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管理层描绘了基于 PK 激活的 “增长拐点”

首席执行官 Brian Goff 表示，公司正处于一个关键时刻，驱动因素包括：其 PK 激活剂系列作为溶血性贫血的潜在标准治疗的出现、早期和中期管线项目的推进，以及由当前商业组合支持的更清晰的盈利路径。

Goff 将 PK 激活平台描述为以 mitapivat 为基础，该药已获批用于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）和最近的地中海贫血。公司还在追求镰状细胞病（SCD），并开发第二种 PK 激活剂 tevapivat，用于 SCD 和低风险骨髓增生异常综合症（MDS）。早期管线项目包括用于苯丙酮尿症（PKU）的 AG-181 和用于真性红细胞增多症的 TMPRSS6 抑制剂 AG-236。

FDA 批准 Acvezmi 用于地中海贫血，准备高影响力的发布

Goff 表示，Agios 于 12 月 23 日获得 FDA 批准 Acvezmi 用于地中海贫血，称这是一个 “历史性的批准”，为一直在等待新选择的社区带来了希望。他强调，Acvezmi 是与 Pyrukynd 不同的品牌，使公司能够为地中海贫血制定风险评估和缓解策略（REMS），同时指出 PKD 的 Pyrukynd 没有 REMS。

管理层强调了与地中海贫血标签相关的几个 “首次”，包括覆盖所有输血负担的α和β地中海贫血，并定位为该适应症中首个获批的口服药物，具有每日两次给药的剂量。公司还指出，在非输血依赖患者的 ENERGIZE 试验中，疲劳改善显著，并且在 ENERGIZE-T 研究中，输血减少的效果持续长达 36 周。

首席商业官 Tsveta Milanova 表示，启动时美国约有 4,000 名可接触的成年患者（大约 6,000 名成年患者），这一数据得到了已建立的 ICD 编码的支持，并通过索赔数据和账户分析进行了验证。Agios 的地中海贫血努力得到了大约 40 人的销售团队和在 Pyrukynd PKD 发布期间建立的 myAgios 患者支持计划的支持。

Goff 指出，公司在 2025 年底前生成了首个 Acvezmi 处方。美国的标价被描述为每名患者每年 425,000 美元，管理层表示这反映了临床研究中显示的价值。

在发布执行方面，Milanova 表示近期的优先事项包括需求生成和确保在 1 月底之前药物的可用性，这与最终确定剩余的 REMS 要素相关。她形容医生和患者的兴趣强烈，提到有很多请求希望了解更多关于 Acvezmi 的信息。

• 初始目标患者： Milanova 表示，早期采用预计将偏向于输血依赖患者，因为他们与医疗系统的接触频繁。
• REMS 教育： 她表示，主要的教育负担预计将集中在 REMS 文书工作上，而在临床上，前六个月的每月肝脏监测与临床医生在启动新的地中海贫血治疗时通常会做的相符。
• 发布轨迹： 管理层表示不期望患者启动会立即出现 “突发”，而是描述了一种更典型的罕见疾病采用曲线。

镰状细胞病：第三阶段数据和即将到来的 FDA 互动

Agios 讨论了在 11 月报告的 mitapivat 在 SCD 的 RISE UP 第三阶段研究结果。Goff 表示，该试验展示了强大的抗溶血特征，包括近 41% 的患者达到了预先设定的血红蛋白改善反应，以及其他溶血标志物的改善。他还表示，公司没有看到与地中海贫血中观察到的模式相匹配的肝细胞损伤病例，并指出超过 99% 的合格患者选择参与开放标签扩展研究。

在问答环节中，研发负责人兼首席医学官 Sarah Gheuens 表示，该试验再次显示了一致的抗溶血特征，并且虽然在总体人群中未观察到疼痛危机的统计学终点，但血红蛋白反应者在与疼痛危机相关的终点和疲劳方面显示出临床上有意义的益处。

Gheuens 表示，Agios 计划在第一季度与 FDA 举行 “经典的预 sNDA 会议”，讨论数据包。她补充说，虽然 FDA 已指出血红蛋白可以作为 SCD 的替代终点，可能支持加速批准路径，但 Agios 打算基于 RISE UP 数据集追求全面批准，并将在与该机构讨论后提供监管路径的更新。

Tevapivat 结果、早期管线项目和严格的支出

Agios 还强调了 tevapivat 作为一种更强效的 PK 激活剂，可能提供更长和更强的 PKR 和 PKM2 结合、较低的药物相互作用风险，以及由于半衰期较长而可能实现的每日一次给药。公司正在研究 tevapivat 在 SCD 中的应用（第二阶段，三个剂量水平），预计将在下半年获得数据。

对于低风险 MDS，Goff 提到 2023 年末的第二阶段 a 研究结果显示，在低输血负担患者中，反应率为 40%，实现了输血独立。他表示，在 5 毫克剂量下的暴露水平低于模型预测，促使 Agios 在完全入组的第二阶段 b 研究中测试更高剂量（每日 10 毫克、15 毫克、20 毫克），预计结果将在上半年公布。

在早期开发阶段，Goff 表示，Agios 预计将在今年上半年获得 AG-236 的第一阶段健康志愿者数据，该药物是一种基于 GalNAc 的 TMPRSS6 抑制剂，已从 Alnylam 获得许可用于治疗真性红细胞增多症，目标是实现持久的红细胞压积控制和 “每 6 个月给药一次”。他还表示，公司计划在 PKU 的 AG-181 第一阶段 b 试验中给第一位患者用药，预计在下半年获得机制证明数据。

在财务方面，Goff 表示，Agios 计划将 2026 年的运营费用保持在与 2025 年持平的水平，同时为 Acvezmi 的上市保持充分的资金。他表示，公司在获得监管明确性之前，将 “限制” 对镰状细胞病的投资，并专注于运营模式的效率。Goff 补充说，公司认为基于其在 PKD 和地中海贫血的当前商业机会，有明确的盈利路径。

在问答环节，管理层还表示，Agios 对符合其血液学能力和差异化标准的业务发展机会持开放态度，同时通过将外部机会与内部管道优先事项进行比较来保持纪律。

关于 Agios 制药 NASDAQ: AGIO

Agios 制药公司成立于 2008 年，是从 Dana-Farber 癌症研究所和 Broad Institute 的研究中分拆出来的生物制药公司。总部位于马萨诸塞州剑桥市，Agios 专注于理解和针对细胞代谢，以开发用于癌症和罕见遗传疾病的新疗法。公司的科学平台整合了基因组发现、代谢剖析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。

Agios 的主要产品是针对特定癌症突变的 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂。

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