最近 20 年來首次！美國藥監局批准阿爾茨海默症藥品 美股生物科技股沸騰了

隨着近 20 年來 FDA 首次批准治療阿爾茨海默病的新藥，隔夜美股生物科技股沸騰了。

美東時間 6 月 7 日週一，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了渤健（Biogen）治療阿爾茨海默病的試驗性藥物 aducanumab，該藥品將以 Aduhelm 作為名稱上市。

英國金融時報指出，值得注意的是，Aduhelm 是首個被批准旨在減緩阿爾茨海默症病情發展的藥物。這種藥物可以通過清除患者大腦中形成的粘性結塊，一些科學家認為這種斑塊導致了阿爾茨海默症。而迄今為止其他已獲批准的阿爾茨海默症藥物都是為了治療症狀，而非減緩或逆轉疾病進程。

在週一早間曾停牌近 3 小時後，渤健復牌。受到利好刺激，其股價連續突破了 300 美元和 400 美元兩道關口，日內漲幅曾一度達到 60% 以上。截至收盤，渤健上漲 38.34%，報 395.85 美元。

該藥物 aducanumab 的開發合作伙伴、日本製藥商 Eisai 股價也大幅飆升，上漲 56%。

此外，在此消息帶動下，美股生物醫藥板塊出現拉昇，納斯達克生物科技指數在消息公佈之後曾漲逾 5%。其中，禮來製藥（LLY）一度漲 10%，該公司也正開發一種類似於渤健的阿爾海默茨症藥物。該公司 3 月中旬在《新英格蘭醫學雜誌》刊發的阿爾茨海默症試驗藥品數據顯示，其藥品前景不錯，但並沒有投資者所期望的那麼喜人。

FDA 藥物評估和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 博士在一份新聞稿中指出：

我們很清楚圍繞這一（藥品）批准有多少關注。我們能夠理解 Aduhelm 獲得了媒體，阿爾茨海默病患者羣體，官員以及利益相關方的關注。在嚴重且致命的疾病治療方法懸而未決的情況下，這次審查的結果受到眾多關注是有道理的。

儘管消息振奮人心，但是圍繞着該藥品的售價、以及缺乏證據證明其有效性的爭論也讓是市場關注的焦點。

售價發麪，aducanumab 是一種靜脈注射藥物，每年的療程費用預計為 5.6 萬美元，遠高於分析師預期的最高值 2.4 萬美元/年。CNBC 表示，市場預計，最新藥物的批准將為公司帶來數十億美元的收入。

這款藥對於渤健的意義也毋庸置疑。瑞銀分析師 Colin Bristow 對英國金融時報表示，對渤健來説這絕對是一件改變遊戲規則的事——符合條件的人羣之廣泛絕對是個意外。

不過需要注意的是，FDA 本次批准 Aduhelm 並非完全無條件，而是需要進行 “第四階段” 臨牀研究。對此 FDA 在新聞稿當中表示，渤健提交的材料中來自於兩項三期臨牀試驗的數據非常複雜，而且仍有不確定性殘留。

Aduhelm 應被批准與否早已經過了公眾的多次辯論，專家方面也有不同觀點。

一些科學家反對批准這一藥物，説它不起作用。反對方的意見並非毫無依據。Aduhelm 藥物在試驗中的一些表現不盡如人意。據彭博，在 Biogen 公司進行的一項大型試驗中，該藥物總體上是無效的。在另一項類似的研究中，高劑量的藥物在 18 個月內將疾病的發展速度僅降低了 22%。

而部分臨牀醫生對此藥物同樣抱有懷疑態度。據 CNBC，部分醫生表示，由於支撐 Aduhelm 的臨牀數據喜憂參半，如果該藥品真的上市，他們不會在處方中開出此藥。

英國金融時報表示，該藥物是通過所謂的加速途徑獲得批准的，即允許 FDA 批准一種針對嚴重且治療方案很少的疾病的藥物，甚至是在有確鑿證據證明其有效性之前。

據媒體，FDA 藥物評估和研究中心下屬的新藥辦公室主任 Peter Stein 表示，病人願意接受不確定性，以獲得在防止阿爾茨海默病方面能帶來明顯益處的藥物，因為大家都知道這種疾病會帶來毀滅性的後果。