歐美百萬美元級別天價藥物新時代到來！大多基因療法

百萬美元級別昂貴藥物的新時代到來了。自 8 月以來，美國或歐洲衞生監管機構已經批准了四種新藥，用於一次性治療罕見遺傳病，每款新藥的標價至少為每位患者 200 萬美元。

當前，大多數標價數百萬美元的治療都是基因療法。這是一種開創性的治療方法，是將正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞，以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病的目的。

天價新藥中，有兩款來自藍鳥生物公司（Bluebird Bio Inc.）。一款是其用於治療影響兒童的罕見神經系統疾病的 Skysona 基因療法，售價 300 萬美元，這也是首款美國 FDA 批准用於治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的基因療法。

藍鳥生物的另一款新藥名為 Zynteglo，售價 280 萬美元，用於治療遺傳性血液病，是治療β地中海貧血患者的基因療法。

諾華製藥公司（Novartis AG）用於治療嬰兒脊髓性肌萎縮症的 Zolgensma，在 2019 年獲批時的價格為 210 萬美元。

11 月，美國 FDA 批准了澳大利亞製藥商 CSL Behring 旗下基因藥物 Hemgenix，針對 B 型血友病患者，通過一次性注射使患者免於常規治療，但每劑定價高達 350 萬美元，是目前全球最昂貴的藥物。

製藥商們此前並不願意標價超過 100 萬美元，不過藥價大體呈上漲態勢。對於最新百萬美元級別的藥物標價，公司們表示，價格反映了這些藥物在單次劑量中幫助患者的潛力。雖然定價極度昂貴，但拉長時間看，一些新療法可以節約成本，因為患者不必在餘生中反覆接受舊療法。

然而，極其昂貴的支付費用可能會給患者和健康保險公司帶來巨大挑戰。

到目前為止，獲批的大多數基因療法都是針對患者人數較少的疾病，儘管每位患者的治療價格很高，但其總成本仍在健康保險公司的預算範圍內。然而，保險公司們更習慣於舊的治療方法，即重複支付多次更便宜的藥物費用，而不是一次性支付超高費用。

此外，隨着基因療法的不斷增多，面向的人羣數更大，新藥價格不斷創下歷史新高，保險公司未來恐將提高保費。麥肯錫公司估計，僅 2024 年，就可以推出約 30 種新的基因療法。

“天價” 一直是新藥的一個問題。對於製藥公司自身來説，也面臨着商業化問題。此前，渤健的阿爾茨海默病藥物 Aduhelm 和藍鳥生物的 Zynteglo 等藥物均因成本高昂導致商業化不理想。

不過對於當前最貴的藥物 Hemgenix，生物科技投資人、Loncar 投資 CEO Brad Loncar 表示，雖然定價要比預期略高，但 Hemgenix 仍有可能取得成功。一方面是因為現有的血友病療法同樣很昂貴，另一方面，血友病患者長期處於擔憂出血的恐懼中。