美眾議院報告：去年 FDA 在批准阿爾茨海默氏症藥物時存在不當行為

12 月 29 日週四，美國眾議院民主黨公佈的一份新報告稱，美國食品和藥物管理局（FDA）在 2021 年批准其阿爾茨海默氏症治療藥物 Aduhelm 之前與研發該藥品的百健公司（Biogen）“不恰當地” 合作，該機構正準備發佈關於更多治療該病症藥物的決定。

該報告稱，鑑於 FDA 對阿爾茨海默氏症的迫切醫療需求，FDA 與百健之間在該款藥物批准之前的接觸與合作是 “非典型的”，但並非 “違規的”。報告總結説，FDA 的行為 “引起了人們對 FDA 程序失誤的嚴重擔憂”。

美國 FDA 現在正在評估另外兩種阿爾茨海默氏症藥物，Biogen 和 Eisai Co.研發的 lecanemab 以及 Eli Lilly & Co.研發的 donanemab，以期在明年初獲得批准。眾議院的報告稱：

FDA 必須迅速採取行動，確保其審查未來阿爾茨海默病治療的藥品不會導致對 FDA 審查的完整性產生同樣的懷疑。

眾議院監督和改革委員會主席 Carolyn Maloney 説：

我希望這些發現能敲響警鐘，要求 FDA 改革其做法，並呼籲我的國會同事採取行動，繼續監督製藥行業，以確保他們不會讓患者蒙受損失。

FDA 發言人表示，該機構全力配合調查：

我們的工作之一是經常與醫藥公司互動，以確保我們有足夠的信息來為我們的監管決策提供信息。我們將繼續這樣做，因為這符合患者的最大利益。也就是説，該機構已經開始實施符合國會建議的改革。

這項由民主黨領導的眾議院監督和改革委員會進行的調查耗時 18 個月。調查稱，FDA 和百健的會議、電話或實質性電子郵件數量 “非典型”——一年中至少有 115 次 ——雖然百健正準備為其藥物尋求批准，但其中至少有 66 次交流沒有得到適當的記錄。 該委員會還發現，FDA 和該公司在為外部顧問準備的文件上密切合作——合作如此緊密，以至於百健提交的文件中至少有一段是由 FDA 官員撰寫的。

Aduhelm 是第一個被批准用於治療早期阿爾茨海默病患者的藥物，它可能能夠減緩這種疾病。

委員會發現 FDA 和百健為 Aduhelm 貼上了一個廣泛的標籤，表明它適用於所有阿爾茨海默氏症患者，儘管臨牀試驗僅限於一小部分患者。後來該藥物的適應症標籤縮小了。

眾議院獲得的百健內部文件顯示，該公司為 Aduhelm 設定了每年 5.6 萬美元的 “不合理的高價”，因為它想要一款創造歷史的 “重磅炸彈”，以 “將 Aduhelm 確立為有史以來最頂級的上市藥物之一”，如此高的價格會給醫療保險和患者帶來負擔。後來，百健將該藥品的定價腰斬。

調查稱，百健公司準備花費高達數十億美元——是其開發藥物花費的兩倍半以上——用於積極的營銷，以應對人們對 Aduhelm 是否物有所值的預期 “抵制”。該活動計劃針對醫生、患者、倡導團體、保險公司、政策制定者和社區。